هل تم تشخيص إصابتك بالتليّف النقي وأخذت مثبط كيناز جانوز معتمد لعلاجه؟

اعرف المزيد حول المشاركة في التجربة السريرية MOMENTUM الخاصة بالمرضى المصابين بالتليّف النقي.

ما التليّف النقي؟

التليّف النقي (MF) عبارة عن سرطان دم حاد حيث يتشكّل نسيج ندبي في نخاع العظم، ما يؤدي في النهاية إلى إضعاف إنتاج خلايا الدم.

ويحدث هذا النسيج الندبي نتيجة خلايا جذعية للدم غير طبيعية في نخاع العظم، والتي تنقسم بسرعة كبيرة، الأمر الذي يؤدي إلى انخفاض وظيفة النخاع وحدوث التهاب داخل نخاع العظم وفي جميع أنحاء الجسم على حد سواء. ونتيجة للفشل التدريجي لنخاع العظم، غالبًا ما يصاب المرضى للإصابة بفقر الدم ويعتمدون على عمليات نقل دم متكررة بمرور الوقت. بالإضافة إلى ذلك، يُحاول الطحال تعويض ضعف إنتاج خلايا الدم ما يؤدي إلى تضخمه (يعرف باسم تضخم الطحال). وقد يُسبب الطحال المتضخم نفسه متاعب وألمًا وإعياءً وضعف الشهية، بالإضافة إلى الأعراض الناجمة عن الالتهاب المزمن، وانخفاض إنتاج خلايا الدم، وعبء على المرض.

يُمكن أن ينشأ التليّف النقي، المُصنّف باعتباره ورم تكاثر نقي (MPN)، من تلقاء نفسه أو كتطور من كثرة الحمر الحقيقية (التليّف النقي ما بعد كثرة الحمر الحقيقية) أو كثرة الصفيحات الأساسية (التليّف النقي ما بعد كثرة الصفيحات مجهولة السبب).

3 طرق أولية للتليّف النقي تؤثر في الأشخاص

من الخارج، يبدو العديد من الأشخاص المصابين بالتليّف النقي مثل أصدقائهم وعائلتهم الأصحاء. لكن من الداخل، غالبًا ما يُعاني المرضى من:

ضعف إنتاج خلايا الدم:

انخفاض خلايا الدم الحمراء (فقر الدم)، وخلايا الدم البيضاء (قلّة الكريات البيض)، والصفائح الدموية (نقص الصفيحات)

أعراض بنيوية::

الإعياء/التعب، والتعرق الليلي، والحّكة، وألم العظام، والخمول، ومشاكل في التركيز، وفقدان الوزن

الطحال المتضخم (تضخم الطحال):

ألم في البطن، وشعور بالشبع بسرعة، وانتفاخ وارتفاع الضغط في الأوعية الدموية في الكبد

قد تشمل العلامات والأعراض الشائعة للتليّف النقي ما يلي:

التعرق الليلي

الحُمّى

الشبع، أو متاعب أو ألم في الجزء العلوي الأيسر من البطن

التعب، أو الضعف، أو ضيق في التنفس عند التعرض لإجهاد بسيط

تضخم الطحال وأحيانًا الكبد أو الأعضاء الأخرى

فقر الدم، بما في ذلك الحاجة إلى عمليات نقل دم

موارد إضافية:

يتوفر المزيد من المعلومات عن التليّف النقي عبر MPN Research Foundation.

الضبابية أو “ضباب الدماغ”

القابلية للإصابةn

سهولة النزف أو التكدّم

الحكّة (حكّة الجلد)

ألم العِظام

نبذة عن التجربة السريرية MOMENTUM الخاصة بالمرضى المصابين بالتليّف النقي

ستُقيّم التجربة السريرية MOMENTUM الخاصة بالمرضى المصابين بالتليّف النقي فعالية وسلامة العقار البحثي، موميلوتينيب، مقارنة بعقار آخر (دانازول)، في علاج التليّف النقي. سيتم إسناد المرضى الذين يُشاركون في التجربة السريرية بصورة عشوائية بحيث يتلقى 120 مريضًا عقار موميلوتينيب بينما يتلقى 60 مريضًا عقار دانازول، لما مجموعه 180 مريضًا.

موميلوتينيب عبارة عن نوع من العقاقير المعروفة باسم مثبط كيناز الجانوز (أو JAK) مصمم لمعالجة المشكلات الرئيسية الثلاثة للتليّف النقي بما في ذلك الأعراض الموهنة؛ فقر الدم (انخفاض عدد خلايا الدم الحمراء)، أو انخفاض عدد خلايا الدم الأخرى؛ وتضخم الطحال. ونظرًا لأن عقار موميلوتينيب يُثبّط إنزيمات كيناز الجانوز وهدفًا آخر من الإنزيمات المشاركة في إنتاج خلايا الدم الحمراء، والذي يُسمى ACVR1، فقد يكون قادرًا على علاج أعراض التليّف النقي وتضخم الطحال مع زيادة أيضًا أعداد خلايا الدم الحمراء وتحسين فقر الدم. تجعل هذه المعلومات عقار موميلوتينيب مختلفًا عن مثبطات كيناز الجانوز الأخرى المتوفرة حاليًا والتي لا تعالج فقر الدم وعادةً تزيد الأمر سوءًا.

سيتم مقارنة علاج موميلوتينيب بعلاج دانازول، وهو عقار مدرج كخيار علاج محتمل لمرضى التليّف النقي للمصابين بفقر الدم. فهو يعمل بطريقة مختلفة كليًا عن عقار موميلوتينيب وليس مثبط كيناز جانوز.

ما الذي تتوقعه عند المشاركة؟

موميلوتينيب عبارة عن علاج جديد محتمل للتليّف النقي جرى دراسته بالفعل في أكثر من 820 مريضًا بالتليّف النقي في دراسات سابقة. سيتعين على المرضى الذين يرغبون في المشاركة في التجربة السريرية MOMENTUM الجديدة أولاً اجتياز فترة فرز للتأكد من أهليتهم للانضمام إلى التجربة.

فترة الفرز

قد تدوم فترة الفرز لمدة تصل إلى 6 أسابيع قبل جرعة العلاج الأولى. سيُطلب منك القدوم لإجراء زيارة من أجل التحدث مع طبيبك وطاقم التمريض والتأكد من أنك تستوفي جميع متطلبات التجربة السريرية MOMENTUM.

فترة العلاج بعقار التجربة

تتكون فترة العلاج بعقار التجربة من مرحلتين. في المرحلة الأولى، ستتلقى إما موميلوتينيب أو دانازول إلى جانب دواء وهمي غير فعال كجزء من جرعات عقار التجربة. ويُمكن تناول هذه العقاقير عن طريق الفم في المنزل كل يوم لمدة 24 أسبوعًا.

في المرحلة الثانية، التي تبدأ بعد تناولك عقار التجربة لمدة 24 أسبوعًا، سيُعرض عليك مواصلة علاجك من المرحلة الأولى أو التحول إلى عقار موميلوتينيب، استنادًا إلى العلاج الذي تم إسناده لك في الأصل. ويمكن أن يستمر العلاج في المرحلة الثانية لمدة تصل إلى 4 سنوات إذا كنت تعتقد أنت وطبيبك أن عقار موميلوتينيب آمن لك وتستفيد من العلاج.

خلال السنة الأولى، ستزور موقع الدراسة كل 4 أسابيع ثم كل 3 أشهر بعد ذلك.

فترة المتابعة

سيُطلب منك العودة إلى موقع التجربة بعد 30 يومًا من آخر جرعة علاج لك، وسيتصل بك فريق عمل التجربة بشكل دوري بعد ذلك.

هل أنا مؤهل؟ هل أقاربي مؤهلون؟

قد تكون أنت أو أي شخص تعرفه مؤهلاً للانضمام إلى التجربة السريرية MOMENTUM إذا كنت أنت/هم:

تبلغ من العمر 18 عامًا أو أكثر

تم تشخيصك بالإصابة بالتليّف النقي

يتم علاجك حاليًا أو تم علاجك سابقًا باستخدام مثبط كيناز جانوز معتمد (بما في ذلك إما روكسوليتينيب أو فيدراتينيب) لمرض التليّف النقي لمدة تزيد عن 3 أشهر (أو أكثر من 28 يومًا في حالة حدوث آثار جانبية مرتبطة بالدم أثناء تناول العقار)

مُصابًا بفقر الدم وله عبء أعراض كبيرة وفقًا للتعريف المستخدم في بروتوكول التجربة السريرية

يجب استيفاء عدد من المعايير الأخرى قبل مشاركتك/مشاركتهم في الدراسة السريرية. سيكون طبيبك وطاقم التمريض على معرفة بهذه المتطلبات وسيكون بمقدورهم مناقشتها معك.

ما الفوائد المحتملة التي يمكنني توقعها من المشاركة في التجربة السريرية؟

وستستفيد أيضًا من المراقبة الطبية عن كثب لحالتك الصحية من خلال اختبارات الدم وغيرها من التقييمات خلال زيارات العيادة. في النهاية، قد تعود مشاركتك في التجربة بالفائدة على المجتمع، والعلماء، والأطباء وراعي التجربة، وSierra Oncology، أو الشركات الأخرى التي تقوم بتطوير علاجات للتليّف النقي من خلال تعزيز المعرفة والمعلومات عن علاج مرضك ومن المحتمل أن تساعد في تحسين عقار موميلوتينيب للاستخدام على نطاق أوسع.

تُعد التجارب السريرية مثل هذه طريقة لتحديد ما إذا كان عقار ما مُفيدًا في علاج المرض. من خلال المشاركة في التجربة، قد تستفيد إذا كان عقار موميلوتينيب أو دانازول فعالين في علاج أعراض التليّف النقي أو تحسين فقر الدم لديك أو تقليل حجم الطحال المتضخم. لا يُتوقع من عقاقير التجربة أن تًعالجك تمامًا من التليّف النقي بحيث لا يلزمك علاجًا إضافيًا.

على الرغم من أن أكثر من 820 مريضًا بالتليّف النقي قد تلقوا عقار موميلوتينيب في دراسات سابقة، إلا أنه لا يوجد ما يضمن حصولك على فائدة شخصية من المشاركة في هذه التجربة.

معرفة ما إذا كنت أنت أو أحد أقاربك مؤهلاً

الأسئلة الشائعة

ما هو الدواء البحثي؟

يقوم باختبار الدواء البحثي في التجارب المختبرية والسريرية العلماء والأطباء وذلك لأغراض بحثية، ولكن لم تتم الموافقة عليه بعد للبيع التجاري. وتختبر التجربة السريرية سلامة الدواء البحثي وفعاليته، بالإضافة إلى مدى عمله لمعالجة الاحتياجات العلاجية للمرض.

كيف تقيِّم التجربة البحثية السريرية الأدوية البحثية الجديدة؟

صُممت التجارب البحثية بعناية لتقييم الأدوية البحثية. وتم وضع معايير محددة لتحديد ما إذا كنت مؤهلاً للمشاركة في الدراسة أم لا، ويجب اتباع نظام متسق لإعطاء جرعات العقار وحضور زيارات العيادة المقررة، وستخضع لاختبارات وتقييمات طبية/سلوكية. يعمل فريق من منسقي وممرضات والأطباء القائمين بالتجربة عن كثب معك طوال العملية لرصد أي أعراض أو تغيّرات، ولجمع معلومات عن مدى شعورك والاستجابة للعلاج. وتتم مراجعة المعلومات التي تم جمعها خلال التجربة السريرية بعناية والتحقق منها وتحليلها لتحديد مخاطر الدواء البحثي والفوائد المتحصلة منه. بشكل عام، هناك حاجة إلى نتائج إيجابية من أكثر من تجربة سريرية واحدة قبل أن تتم الموافقة على الدواء البحثي من أجل بيعه للجمهور.

كيف تتم حماية حقوقي وسلامتي بصفتي مُشاركًا خلال التجربة السريرية؟

تحظى حقوقك ورفاهيتك وسلامتك بأهمية قصوى لدى فريق عمل التجربة السريرية أثناء وبعد الدراسة. سيشرح لك فريق عمل الدراسة جميع جوانب التجربة السريرية وسيُجيب عن أي أسئلة قد تكون لديك. تتبع جميع التجارب السريرية توجيهات صارمة فيما يتعلّق بعلاج المشاركين. وقد تمت مراجعة التجربة السريرية والموافقة عليها من قبل لجنة أخلاقيات و/أو مجلس مراجعة مؤسسي، وهي هيئات مستقلة أنشئت لحماية الأشخاص المشاركين في الأبحاث الطبية.

هل يمكنني مغادرة التجربة السريرية قبل أن تنتهي؟

من المهم أن تبقى في التجربة السريرية طوال مدتها بالكامل، لكن يحق لك المغادرة متى تشاء ولأي سبب. وإذا قررت مغادرة التجربة السريرية، فاحرص على التحدث مع طبيب الدراسة أولاً لتحديد مدى تأثيرها على صحتك وخيارات العلاج الأخرى المتاحة.

هل سيتم تقديم تعويض؟

لن تتلقى أموالاً مقابل المشاركة في هذه التجربة السريرية. ولكن قد تسترد تكاليف نفقات السفر المعقولة لحضور زيارات التجربة الخاصة بك. سيشرح لك أحد أفراد فريق التجربة السريرية هذا الأمر بالتفصيل.

كيف يمكنني معرفة المزيد عن الدواء البحثي وهذه التجربة السريرية؟

يمكن الاطلاع على معلومات إضافية بخصوص هذا الدواء البحثي والتجربة السريرية على clinicaltrials.gov، أو على هذا الموقع الإلكتروني أو على sierraoncology.com.

مواقع التجربة السريرية