Диагностицирани ли сте с миелофиброза и вземали ли сте одобрен JAK инхибитор за нейното лечение?

Научете повече за участието в клиничното изпитване MOMENTUM за пациенти с миелофиброза.

Какво представлява миелофиброзата?

Миелофиброзата (MF) е хроничен рак на кръвта, при който в костния мозък се образува съединителна тъкан, което води до нарушаване на произвеждането на кръвни клетки.

Тази съединителна тъкан се причинява от абнормни кръвни стволови клетки в костния мозък, които се делят прекалено бързо, което води до понижена функция на костния мозък и възпаление както в костния мозък, така и в тялото. В резултат на прогресивна костномозъчна недостатъчност, пациентите често стават все по-анемични и зависят от чести кръвопреливания на кръв с течение на времето. Освен това, далакът се опитва да компенсира слабото производство на кръвни клетки, което го уголемява (известно като спленомегалия). Увеличаването на далака може да предизвика дискомфорт, болка, умора и понижен апетит, в допълнение към симптомите, причинени от хронично възпаление, слабо производство на кръвни клетки и болестно натоварване.

Класифицирана като миелопролиферативна неоплазма (MPN), миелофиброзата може да възникне самостоятелно или като прогресия от полицитемия вера (пост-PV-MF) или съществена тромбоцитемия (пост-ЕТ-MF).

3 основни начина, по които миелофиброзата засяга хората

Голям брой хора с миелофиброза на външен вид изглеждат същите, като техните здрави приятели и близки. Въпреки това, пациентите често изпитват:

Нарушено производство на кръвни клетки:

Понижен брой червени кръвни клетки (анемия), бели кръвни клетки (левкопения) и тромбоцити (тромбоцитопения)

Конституционни симптоми:

Умора/изтощение, нощни изпотявания, сърбеж, болка в костите, неактивност, проблеми с концентрацията и загуба на тегло

Увеличен далак (спленомегалия):

Коремна болка, усещане за бързо засищане, подуване на корема и високо налягане в чернодробната васкулатура

Честите признаци и симптоми на миелофиброза могат да включват:

Анемия, включително необходимост от кръвопреливания

Увеличение на далака и понякога на черния дроб или други органи

Умора, слабост или задух при леко усилие

Пълнота, дискомфорт или болка в лявата горна част на корема

Треска

Нощно изпотяване

Болка в костите

Сърбеж (пруритус)

Лесно кървене или посиняване

Податливост на инфекция

Неясност или „когнитивно нарушение“

Допълнителни ресурси:

Допълнителна информация за миелофиброзата е налична чрез MPN Research Foundation

За клиничното изпитване MOMENTUM при пациенти с миелофиброза

Клиничното изпитване MOMENTUM за пациенти с миелофиброза ще оцени ефективността и безопасността на изпитваното лекарство момелотиниб, в сравнение с друго лекарство (даназол), при лечение на миелофиброза. Пациентите, които участват в клиничното изпитване, ще бъдат разпределени на случаен принцип, така че 120 пациенти да получават момелотиниб и 60 пациенти да получават даназол – общо 180 пациенти.

Момелотиниб е тип лекарство, известно като Янус-киназа (или JAK) – инхибитор, който е предназначен да разреши трите основни проблема на миелофиброзата, включително дебилитиращите симптоми; анемия (нисък брой на червените кръвни клетки) или други понижени кръвни клетки; и уголемен далак. Тъй като момелотиниб инхибира JAK ензимите и друг целеви ензим, участващ в производството на червени кръвни клетки, наречен ACVR1, той може да бъде в състояние да лекува симптомите на миелофиброза и увеличен далак, като същевременно увеличава броя на червените кръвни клетки, подобрявайки анемията. Този профил прави момелотиниб различен от другите JAK инхибитори, налични понастоящем, които не третират анемията и обикновено я влошават.

Лечението с момелотиниб ще бъде сравнено с лечението с даназол, което е лекарство, посочено като потенциален вариант за лечение на пациенти с миелофиброза с анемия. Той действа по напълно различен начин спрямо момелотиниб и не е JAK инхибитор.

Какво да очаквам от участието?

Момелотиниб е потенциално ново лечение на миелофиброза, което вече е изследвано при повече от 820 пациенти с миелофиброза в по-ранни проучвания. Пациентите, желаещи да участват в новото клинично изпитване MOMENTUM, ще трябва първо да преминат период на скрининг, за да се гарантира, че са подходящи за участие в изпитването.

Период на скрининг

Периодът на скрининг може да продължи до 6 седмици преди първата доза на лечение. Ще бъдете помолени да дойдете за визита, за да говорите с Вашия лекар и обслужващия персонал за потвърждение, че отговаряте на всички изисквания за клиничното изпитване MOMENTUM.

Период на лечение с изпитваното лекарство

Периодът на лечение с изпитваното лекарство се състои от две фази. В първата фаза ще получите момелотиниб или даназол заедно с неактивно плацебо, като част от Вашето дозиране с изпитваното лекарство. Тези лекарства могат да бъдат приемани през устата вкъщи всеки ден в продължение на 24 седмици.

Във втората фаза, която започва след като сте приемали изпитваното лекарство в продължение на 24 седмици, ще Ви бъде предложено да останете на Вашето лечение от първата фаза или да преминете към момелотиниб, в зависимост от лечението, към което сте били разпределени първоначално. Лечението във втората фаза може да продължи до 4 години, ако Вие и Вашият лекар считате, че лекарството момелотиниб е безопасно за Вас и Вие получавате полза от лечението.

През първата година ще посещавате центъра на всеки 4 седмици и след това на всеки 3 месеца.

Период на проследяване

Ще бъдете помолени да се връщате в центъра по изпитването 30 дни след последната Ви доза от лечението и след това персоналът по изпитването ще се свързва периодично с Вас.

Отговарям ли на изискванията? Отговаря ли на изискванията любимият ми човек?

Вие или Ваш познат може да отговаря на изискванията за клинично изпитване MOMENTUM, ако той/тя:

е на възраст 18 или повече години

е получил/а диагноза за миелофиброза

понастоящем е или преди това е бил/а лекуван/а с одобрен JAK инхибитор (включително руксолитиниб или федратиниб) за миелофиброза за период над 3 месеца (или повече от 28 дни, ако са изпитани нежелани реакции, свързани с кръвта по време на лечение с лекарството)

е анемичен/на и има значителна тежест на симптомите според определението, използвано в протокола за клиничното изпитване

Трябва да бъдат изпълнени редица други критерии, преди Вие/те да участват/е в клиничното изпитване. Вашият лекар и обслужващият персонал ще бъдат запознати с тези изисквания и ще могат да ги обсъдят с Вас.

Какви възможни ползи мога да очаквам от участието в това клинично изпитване?

Въпреки че повече от 820 пациенти с миелофиброза са получавали момелотиниб в предходни проучвания, няма гаранция, че ще получите лична полза от участието Ви в това изпитване.

Клинични изпитвания като това са начин да се определи дали едно лекарство е полезно при лечение на определено заболяване. Чрез участието си в изпитването, може да имате полза, ако момелотиниб или даназол са ефективни за лечение на симптомите на миелофиброза, подобряване на Вашата анемия или намаляване на размера на уголемения далак. Не се очаква изпитваните лекарства да Ви излекуват напълно от Вашата миелофиброза, така че да не се изисква по-нататъшно лечение.

Ще имате полза също и от внимателното медицинско наблюдение на здравословното Ви състояние чрез кръвни тестове и други оценки по време на клиничните визити. И накрая, участието Ви в изпитването може да бъде от полза за общността, учените, лекарите, спонсора на изпитването, Sierra Oncology или други компании, които разработват лечения за миелофиброза, осигурявайки по-голяма осведоменост и информация за лечението на Вашето заболяване и потенциално съдействие лекарството момелотиниб да бъде одобрено за по-широко приложение.

Вижте дали Вие или любим на Вас човек, отговаря на изискванията

Често задавани въпроси

Какво представлява изпитвано лекарство?

Едно изпитвано лекарство се изследва в лабораторията и клинични изпитвания от учени и лекари за изследователски цели, но все още не е одобрено за търговска продажба. Едно клинично изпитване изследва безопасността и ефикасността на изпитвано лекарство, в допълнение към това колко добре действа за задоволяване на терапевтичните нужди на заболяването.

По какъв начин дадено клинично проучване оценява нови, изпитвани лекарства?

Изследователските проучвания се разработват внимателно за оценка на изпитваните лекарства. Разработени са специфични критерии за установяване дали отговаряте на изискванията за участие, трябва да спазвате последователна схема на дозиране на лекарството, да присъствате на планираните визити в клиниката, и ще Ви бъдат направени медицински/поведенчески тестове и оценки. Екип от координатори, медицински сестри и лекари по изпитването работи в тясно сътрудничество с Вас по време на процеса за наблюдение на всякакви симптоми или промени, и да събира информация за начина, по който се чувствате и реагирате на лечението. Информацията, събрана в процеса на изпитването, се преглежда внимателно, проверява и анализира, за да се определят рисковете и ползите от изследвания лекарствен продукт. Като цяло са необходими благоприятни резултати от повече от едно изпитване преди едно изпитвано лекарство да бъде одобрено за продажба на обществеността.

Как са защитени моите права и безопасност като пациент по време на клинично изпитване?

Вашите права, благополучие и безопасност са от първостепенно значение за персонала на клиничното изпитване по време на и извън изпитването. Персоналът ще Ви обясни всички аспекти на изпитването и ще отговори на всички въпроси, които може да имате. Всички клинични изпитвания трябва да следват строги насоки за начина, по който се лекуват участниците. Изпитването е прегледано и одобрено от Комисия по етика и/или Институционален надзорен съвет, които са независими органи, създадени за защита на лицата, които участват в медицински изследователски дейности.

Мога ли да напусна клиничното изпитване, преди да приключи?

Важно е да останете в клиничното изпитване за цялата му продължителност, но имате право да го напуснете по всяко време и по всякаква причина. Ако решите да напуснете изпитването, не забравяйте да говорите първо с лекаря по изпитването, за да определи как може това да повлияе на Вашето здраве и какви други възможности за лечение са на разположение.

Ще бъде ли осигурено възнаграждение?

Няма да Ви бъде платено за участието в това изпитване. Можете да получите възстановяване на разумни пътни разходи за провеждане на Вашите визити по изпитването. Член на персонала по клиничното изпитване ще Ви обясни това подробно.

Как мога да науча повече за изпитваното лекарство и за това клинично изпитване?

Допълнителна информация относно това изпитвано лекарство и клиничното изпитване може да се намери на clinicaltrials.gov, на този уебсайт или на sierraoncology.com.

Местоположения за изпитването