Byla Vám diagnostikována myelofibróza a užíval/a jste schválený JAK inhibitor pro její léčbu?

Získejte více informací klinickém hodnocení MOMENTUM pro pacienty s myelofibrózou.

Co je myelofibróza?

Myelofibróza (MF) je chronické nádorové onemocnění krve, při kterém dochází ke zjizvení tkáně v kostní dřeni, což nakonec narušuje tvorbu krvinek.

Tato jizevnatá tkáň je způsobena abnormálními krevními kmenovými buňkami v kostní dřeni, které se dělí příliš rychle, což vede k snížené funkci kostní dřeně a zánětu v kostní dřeni a v celém těle. V důsledku progresivního selhání kostní dřeně mají pacienti častěji anémii a v průběhu času jsou závislí na častých krevních transfuzích. Kromě toho snaha sleziny o kompenzaci nedostatečné produkci krvinek způsobuje její zvětšení (označováno jako splenomegalie). Zvětšená slezina může způsobit nepříjemné pocity, bolest, únavu a sníženou chuť k jídlu spolu s příznaky způsobenými chronickým zánětem, nízkou tvorbou krvinek a zátěží onemocnění.

Myelofibróza, která je klasifikována jako myeloproliferativní nádorové onemocnění (MPN), se může vyskytovat samostatně nebo jako progrese (zhoršení) z polycytemia vera (post-PV-MF) nebo esenciální trombocytemie (post-ET-MF).

3 primární způsoby postižení při myelofibróze

Na pohled vypadá mnoho lidí s myelofibrózou stejně jako jejich zdraví přátelé a rodinní příslušníci. U pacientů ale často dochází k:

Poruše tvorby krvinek:

Snížení počtu červených krvinek (anémie), bílých krvinek (leukopenie) a krevních destiček (trombocytopenie)

Konstitučním příznakům:

Únavě, nočnímu pocení, svědění, bolesti kostí, nečinnosti, problémům se soustředěním a úbytku tělesné hmotnosti

Zvětšené slezině (splenomegalie):

Bolesti břicha, pocitu plnosti po jídle, nadýmání a vysokému tlaku v cévním řečišti jater

Mezi časté známky a příznaky myelofibrózy patří:

anémie, včetně potřeby krevních transfúzí,

zvětšená slezina a někdy játra nebo jiné orgány,

únava, slabost nebo dušnost při mírné námaze,

plnost, nepohodlí nebo bolest v levé horní části břicha,

horečka,

noční pocení,

bolest kostí,

svědění (pruritus),

snadné krvácení nebo modřiny,

náchylnost k infekci,

zmatenost nebo „výpadky myšlení“.

Další zdroje informací:

Další informace o myelofibróze jsou k dispozici prostřednictvím Nadace MPN Research Foundation

O klinickém hodnocení MOMENTUM pro pacienty s myelofibrózou

Klinické hodnocení MOMENTUM pro pacienty s myelofibrózou bude hodnotit účinnost a bezpečnost hodnoceného přípravku momelotinibu ve srovnání s jiným lékem (danazolem) při léčbě myelofibrózy. Pacienti, kteří se účastní klinického hodnocení, budou náhodně zařazeni tak, že 120 pacientů bude dostávat momelotinib a 60 pacientů danazol, tj. celkem se zúčastní 180 pacientů.

Momelotinib je typ přípravku označovaný jako inhibitor Janusovy kinázy (nebo JAK), který je navržen pro vyřešení tří hlavních problémů myelofibrózy zahrnujících invalidizující příznaky: anémii (nízký počet červených krvinek) nebo nízký počet jiných krvinek a zvětšení sleziny. Protože momelotinib inhibuje enzymy JAK a další enzym účastnící se tvorby červených krvinek nazývaný ACVR1, může být schopen léčit příznaky myelofibrózy a zvětšenou slezinu a zároveň zvyšovat počet červených krvinek, což zmírňuje anémii. Tento profil odlišuje momelotinib od jiných inhibitorů JAK, které jsou v současnosti k dispozici, a které neléčí anémii a obvykle ji zhoršují.

Léčba momelotinibem bude porovnávána s danazolem, což je lék používaný jako potenciální možnost léčby u pacientů s myelofibrózou s anémií. Jeho mechanismus účinku je úplně jiný než u momelotinibu a není inhibitorem JAK.

Co můžete očekávat při účasti?

Momelotinib je potenciální nová léčba myelofibrózy, která již byla zkoumána u více než 820 pacientů s myelofibrózou v předchozích klinických hodnoceních. Pacienti, kteří se chtějí zúčastnit nového klinického hodnocení MOMENTUM, budou muset nejprve projít screeningovým obdobím, aby se potvrdilo, že jsou vhodní pro účast v klinickém hodnocení.

Screeningové období

Screeningové období může trvat až 6 týdnů před první dávkou hodnocené léčby. Budete požádán/a, abyste se dostavil/a na návštěvu u Vašeho lékaře a ošetřovatelského personálu a ujistil/a jste se, že splňujete všechny požadavky pro klinické hodnocení MOMENTUM.

Období léčby hodnoceným přípravkem

Období léčby hodnoceným přípravkem se skládá ze dvou fází. V první fázi budete dostávat buď momelotinib, nebo danazol spolu s neaktivním placebem v rámci dávkování hodnoceného přípravku. Tyto přípravky lze užívat ústy doma každý den po dobu 24 týdnů.

Ve druhé fázi, která začíná poté, co jste užíval/a hodnocený přípravek po dobu 24 týdnů, Vám bude nabídnuto pokračování léčby z první fáze nebo převedení na momelotinib, v závislosti na tom, jaká léčba Vám byla původně přidělena. Toto druhé období léčby může pokračovat až 4 roky, pokud se Vy a Váš lékař budete domnívat, že je momelotinib pro Vás bezpečný a že je pro Vás léčba přínosná.

Během prvního roku se dostavíte na pracoviště každé 4 týdny a poté každé 3 měsíce.

Kontrolní období

Budete požádán/a, abyste se vrátil/a na pracoviště klinického hodnocení 30 dní po Vaší poslední léčebné dávce, a poté budete pravidelně kontaktován/a personálem klinického hodnocení.

Jsem způsobilý/způsobilá k účasti? Je můj blízký způsobilý?

Vy nebo někdo, koho znáte, můžete být způsobilí k účasti v klinickém hodnocení MOMENTUM, pokud jsou splněny následující podmínky:

je Vám 18 let nebo více,

máte stanovenou diagnózu myelofibrózy,

jste nebo jste měl/a dříve léčenou myelofibrózu schváleným inhibitorem JAK (včetně buď ruxolitinibem, nebo fedratinibem) po dobu delší než 3 měsíce (nebo déle než 28 dní, pokud se během užívání léku objevily vedlejší účinky související s krví),

je přítomna anemie A významná zátěž příznaků podle definice použité v protokolu klinického hodnocení.

Před účastí v klinickém hodnocení musí být splněna řada dalších kritérií. Váš lékař a zdravotnický personál budou znát tyto požadavky a budou o nich s Vámi moci hovořit.

Jaké možné přínosy mohu očekávat od účasti v tomto klinickém hodnocení?

Přestože více než 820 pacientů s myelofibrózou dostávalo momelotinib v předchozích klinických hodnoceních, neexistuje žádná záruka, že budete mít z účasti v tomto klinickém hodnocení osobní přínos.

Klinická hodnocení, jako je toto, představují způsob, jak zjistit, zda je přípravek přínosný při léčbě onemocnění. Z účasti v klinickém hodnocení můžete mít přínos, pokud jsou momelotinib nebo danazol účinné při léčbě příznaků myelofibrózy, zlepšení anémie nebo zmenšení velikosti zvětšené sleziny. Nepředpokládá se, že hodnocené přípravky zcela vyléčí Vaši myelofibrózu tak, aby nebyla nutná žádná další léčba.

Během návštěv kliniky budete také přínos z lékařského monitorování Vašeho zdravotního stavu prostřednictvím vyšetření krve a dalších vyšetření. A konečně, Vaše účast v klinickém hodnocení může prospět komunitě, vědcům, lékařům, zadavateli klinického hodnocení, společnosti Sierra Oncology nebo jiným společnostem, které vyvíjejí léčbu myelofibrózy tím, že poskytují další znalosti a informace o léčbě Vašeho onemocnění a mohou pomoci ve schválení momelotinibu pro širší použití.

Zjistěte, zda se Vy nebo Vaše blízká osoba kvalifikujete

Často kladené otázky

Co je hodnocený přípravek?

Hodnocený přípravek se testuje v laboratoři a v klinických hodnoceních prováděných vědci a lékaři pro výzkumné účely, ale zatím není schválen ke komerčnímu prodeji. Klinická hodnocení testují bezpečnost a účinnost hodnoceného přípravku vedle toho, jak dobře funguje při řešení terapeutických potřeb onemocnění.

Jakým způsobem se v klinickém hodnocení posuzují nové hodnocené přípravky?

Klinická hodnocení jsou pečlivě navržena k posouzení hodnocených přípravků. Byla vytvořena specifická kritéria pro stanovení, zda jste způsobilý/á k účasti, musíte dodržovat shodný režim dávkování přípravků a dostavit se na plánované návštěvy zdravotnického zařízení a podstoupit lékařské / behaviorální testy a vyšetření. Tým koordinátorů klinického hodnocení, zdravotní sestry a lékaři s Vámi budou úzce spolupracovat v průběhu celého procesu, aby monitorovali jakékoli příznaky nebo změny a shromažďovali informace o tom, jak se cítíte a jak odpovídáte na léčbu. Informace shromážděné v průběhu klinického hodnocení jsou pečlivě kontrolovány, ověřovány a analyzovány pro určení rizik a přínosů hodnoceného přípravku. Obecně jsou zapotřebí příznivé výsledky z více než jednoho klinického hodnocení před schválením hodnoceného přípravku k prodeji.

Jak jsou chráněna má práva a bezpečnost jakožto pacienta během klinického hodnocení?

Vaše práva, zdraví a bezpečnost jsou pro personál klinického hodnocení během klinického hodnocení a mimo něj nejdůležitější. Personál Vám vysvětlí všechny aspekty klinického hodnocení a odpoví na všechny Vaše případné dotazy. Veškerá klinická hodnocení se řídí přísnými pokyny a zákony ohledně způsobu, jakým musí být jejich účastníci léčeni. Klinické hodnocení bylo posouzeno a schváleno etickou komisí anebo institucionální revizní komisí, což jsou nezávislé orgány, které jsou určeny k ochraně osob účastnících se lékařského výzkumu.

Mohu svou účast v klinickém hodnocení ukončit před jeho skončením?

Je důležité zůstat v klinickém hodnocení po celou dobu jeho trvání, ale máte právo kdykoli a z jakéhokoli důvodu z něj odejít. Pokud se rozhodnete z klinického hodnocení odejít, ujistěte se, že si nejprve se zkoušejícím lékařem promluvíte o tom, jak to může ovlivnit Váš zdravotní stav a jaké další možnosti léčby jsou k dispozici.

Bude poskytnuta odměna?

Za účast v tomto klinickém hodnocení nedostanete zaplaceno. Můžete obdržet úhradu přiměřených cestovních nákladů, které Vám budou proplaceny za návštěvu v klinickém hodnocení. Člen týmu klinického hodnocení Vám to podrobně vysvětlí.

Jak se mohu dozvědět více o hodnoceném přípravku a tomto klinickém hodnocení?

Další informace týkající se tohoto hodnoceného přípravku a klinického hodnocení je možné nalézt na stránkách clinicaltrials.gov, na těchto webových stránkách nebo na stránkách sierraoncology.com.

Místa hodnocení