Wurde bei Ihnen Myelofibrose diagnostiziert und ein zugelassener JAK-Hemmer zur Behandlung eingesetzt?

Erfahren Sie mehr über die Teilnahme an der klinischen Studie MOMENTUM für Patienten mit Myelofibrose.

Was ist Myelofibrose?

Bei Myelofibrose (MF) handelt es sich um chronischen Blutkrebs, bei dem Narbengewebe im Knochenmark gebildet wird, was letztendlich die Produktion von Blutzellen beeinträchtigt.

Dieses Narbengewebe wird durch anomale Blutstammzellen im Knochenmark verursacht, die sich zu schnell teilen und zu einer verminderten Markfunktion und Entzündung sowohl im Knochenmark als auch im gesamten Körper führen. Infolge der fortschreitenden Knochenmarksinsuffizienz leiden die Patienten häufig zunehmend an einem Mangel an roten Blutkörperchen (Anämie) und sind im Laufe der Zeit immer abhängiger von häufigen Bluttransfusionen. Darüber hinaus versucht die Milz, eine schlechte Blutzellproduktion zu kompensieren, was zu einer Vergrößerung des Gewebes führt (bekannt als Splenomegalie). Die vergrößerte Milz selbst kann Beschwerden, Schmerzen, Müdigkeit und einen verminderten Appetit zusätzlich zu den Symptomen verursachen, die durch eine chronische Entzündung, niedrige Blutzellproduktion und Krankheitslast verursacht werden.

Als myeloproliferative Neoplasie (MPN) klassifiziert, kann Myelofibrose alleine oder als Folge (Progression) von Polycythaemia vera (Post-PV-MF) oder essenzieller Thrombozythämie (Post-ET-MF) auftreten.

3 Hauptprobleme von Myelofibrose für Patienten

Dem Äußeren nach sehen viele Menschen mit Myelofibrose genauso aus wie ihre gesunden Freunde und Familienmitglieder. Aber ohne, dass es auf den ersten Blick zu sehen wäre, erleben viele Patienten häufig Folgendes:

EINGESCHRÄNKTE PRODUKTION VON BLUTZELLEN:

Verminderte Anzahl roter Blutkörperchen (Anämie), weißer Blutkörperchen (Leukopenie) und Blutplättchen (Thrombozytopenie)

SYMPTOME, DIE MEHRERE KÖRPERSYSTEME BETREFFEN (KONSTITUTIONELLE SYMPTOME):

Erschöpfung/Müdigkeit, nächtliches Schwitzen, Juckreiz, Knochenschmerzen, Inaktivität, Konzentrationsprobleme und Gewichtsverlust

VERGRÖßERTE MILZ (SPLENOMEGALIE):

Bauchschmerzen, ein vorzeitiges Völlegefühl, Blähungen und hoher Druck im Leber-Gefäßsystem

Häufige Anzeichen und Symptome einer Myelofibrose können folgende umfassen:

Anämie, einschließlich der Notwendigkeit von Bluttransfusionen

Vergrößerte Milz und gelegentlich auch Vergrößerung der Leber oder anderer Organe

Müdigkeit, Schwäche oder Kurzatmigkeit bei leichter Anstrengung

Völlegefühl, Beschwerden oder Schmerzen im linken Oberbauch

Fieber

Nachtschweiß

Knochenschmerzen

Juckreiz (Pruritus)

Leicht auftretende Blutungen oder Blutergüsse

Anfälligkeit für Infektionen

Schleiersehen oder Benommenheit

Weitere Ressourcen:

Weitere Informationen zu Myelofibrose sind über die MPN Forschungsstiftung erhältlich.

Über die klinische Studie MOMENTUM für Patienten mit Myelofibrose

Die klinische Studie MOMENTUM für Patienten mit Myelofibrose beurteilt die Wirksamkeit und Sicherheit des Prüfmedikaments Momelotinib im Vergleich zu einem anderen Medikament (Danazol) bei der Behandlung von Myelofibrose. Patienten, die an der klinischen Studie teilnehmen, werden nach dem Zufallsprinzip einem Medikament zugewiesen, sodass 120 Patienten Momelotinib erhalten und 60 Patienten Danazol, was insgesamt 180 Patienten ergibt.

Momelotinib ist ein als Januskinase- (oder JAK-) Hemmer bekannter Medikamententyp, der die drei Hauptprobleme der Myelofibrose einschließlich der schwächenden Symptome, der niedrigen Erythrozytenzahl (Anämie) oder anderer niedriger Blutkörperchenzahlen und einer vergrößerten Milz behandeln soll. Da Momelotinib die JAK-Enzyme und ein anderes an der Produktion der roten Blutkörperchen beteiligtes Enzym namens ACVR1 hemmt, könnte es in der Lage sein, Myelofibrose-Symptome und eine vergrößerte Milz zu behandeln und gleichzeitig die Anzahl der roten Blutkörperchen zu erhöhen, wodurch die Anämie verbessert wird. Dieses Profil unterscheidet Momelotinib von anderen derzeit verfügbaren JAK-Hemmern, die die Anämie nicht behandeln und sie in der Regel sogar verschlimmern können.

Die Momelotinib-Behandlung wird mit der von Danazol verglichen, ein Medikament, das als mögliche Behandlungsoption für Myelofibrose-Patienten mit Anämie aufgeführt ist. Es wirkt auf eine völlig andere Weise als Momelotinib und ist kein JAK-Hemmer.

Was ist bei einer Teilnahme zu erwarten?

Momelotinib ist eine mögliche neue Therapie für Myelofibrose, die bereits bei mehr als 820 Myelofibrose-Patienten in früheren Studien untersucht wurde. Patienten, die an der neuen klinischen Studie MOMENTUM teilnehmen möchten, müssen zunächst einen Voruntersuchungsabschnitt durchlaufen, um sicherzustellen, dass die Aufnahme in die Studie für Sie infrage kommt.

VORUNTERSUCHUNGSABSCHNITT

Der Voruntersuchungsabschnitt kann bis zu 6 Wochen vor der ersten Behandlungsdosis dauern. Sie werden gebeten, zu einem Besuchstermin bei Ihrem Arzt und dem Pflegepersonal zu kommen, um sicherzustellen, dass Sie alle Anforderungen für die klinische Studie MOMENTUM erfüllen.

BEHANDLUNGSZEITRAUM MIT DEM PRÜFMEDIKAMENT

Der Behandlungszeitraum mit dem Prüfmedikament besteht aus zwei Abschnitten. Im ersten Abschnitt erhalten Sie entweder Momelotinib oder Danazol zusammen mit einem Placebo ohne Wirkstoff als Teil Ihrer Dosis des Prüfmedikaments. Diese Medikamente können über einen Zeitraum von 24 Wochen jeden Tag zu Hause über den Mund (oral) eingenommen werden.

Im zweiten Abschnitt, der nach der Einnahme des Prüfmedikaments über 24 Wochen beginnt, wird Ihnen angeboten, Ihre Behandlung aus dem ersten Abschnitt fortzusetzen oder zu Momelotinib zu wechseln, je nachdem, welcher Behandlung Sie ursprünglich zugewiesen waren. Die Behandlung im zweiten Abschnitt kann für bis zu 4 Jahre fortgesetzt werden, wenn Sie und Ihr Arzt der Meinung sind, dass Momelotinib für Sie sicher ist und Sie von der Behandlung profitieren.

Im ersten Jahr suchen Sie das Prüfzentrum alle 4 Wochen auf und danach alle 3 Monate.

NACHBEOBACHTUNGSZEITRAUM

Sie werden gebeten, 30 Tage nach Ihrer letzten Behandlungsdosis in das Prüfzentrum zurückzukommen und im Anschluss daran werden Sie regelmäßig vom Studienpersonal kontaktiert.

Kommt die Studie für mich infrage? Kommt die Studie für meinen Angehörigen infrage?

Für Sie oder jemanden, den Sie kennen, könnte die klinische Studie MOMENTUM infrage kommen, wenn Sie/Ihr Angehöriger:

mindestens 18 Jahre alt sind/ist

die Diagnose Myelofibrose erhalten haben/hat

derzeit oder zuvor mit einem zugelassenen JAK-Hemmer (einschließlich entweder Ruxolitinib oder Fedratinib) gegen Myelofibrose über einen Zeitraum von mehr als 3 Monaten behandelt wurden/wurde (oder mehr als 28 Tage, wenn während der Behandlung mit dem Medikament Nebenwirkungen auftraten, die das Blut betreffen)

anämisch sind/ist UND eine signifikante Symptomlast gemäß der Definition im Prüfplan der klinischen Studie haben/hat

Bevor Sie/Ihr Angehöriger an der klinischen Studie teilnehmen können/kann, muss eine Reihe weiterer Kriterien erfüllt sein. Ihr Arzt und das Pflegepersonal wissen, um welche Anforderungen es sich handelt und können diese mit Ihnen besprechen.

Welchen möglichen Nutzen kann ich aufgrund der Teilnahme an dieser klinischen Studie erwarten?

Obwohl mehr als 820 Myelofibrose-Patienten in früheren Studien Momelotinib erhalten haben, gibt es keine Garantie, dass Sie von der Teilnahme an dieser Studie einen persönlichen Nutzen haben werden.

Klinische Studien wie diese sind eine Methode, um festzustellen, ob ein Medikament zur Behandlung einer Krankheit nützlich ist. Durch die Teilnahme an der Studie können Sie einen Nutzen haben, wenn Momelotinib oder Danazol bei der Behandlung der Symptome der Myelofibrose wirksam ist, Ihre Anämie verbessern oder die Größe Ihrer vergrößerten Milz verringern kann. Es wird nicht erwartet, dass die Prüfmedikamente Sie vollständig von Ihrer Myelofibrose heilen, sodass keine weitere Behandlung erforderlich ist.

Sie werden auch von der engmaschigen medizinischen Überwachung Ihres Gesundheitszustands durch Bluttests und andere Untersuchungen während der Klinikbesuche profitieren. Schließlich kann Ihre Teilnahme an der Studie der Allgemeinheit, Wissenschaftlern, Ärzten, dem Sponsor der Studie Sierra Oncology oder anderen Unternehmen, die Behandlungen für Myelofibrose entwickeln, zugutekommen, weil dadurch mehr Erkenntnisse und Informationen über die Behandlung Ihrer Erkrankung verfügbar werden und möglicherweise Momelotinib für eine breitere Anwendung zugelassen wird.

Finden Sie heraus, ob die Studie für Sie oder einen Angehörigen infrage kommt!

Häufig gestellte Fragen

Was ist ein Prüfmedikament?

Ein Prüfmedikament wird im Labor und in klinischen Studien durch Wissenschaftler und Ärzte für Forschungszwecke untersucht, es ist jedoch noch nicht für den kommerziellen Verkauf zugelassen. In einer klinischen Studie wird die Sicherheit und Wirksamkeit eines Prüfmedikaments zusätzlich dazu untersucht, wie gut es hinsichtlich der therapeutischen Bedürfnisse der Erkrankung wirkt.

Wie läuft die Beurteilung eines neuen Prüfmedikaments in einer klinischen Studie ab?

Forschungsstudien werden sorgfältig konzipiert, um Prüfmedikamente zu untersuchen. Es werden spezifische Kriterien entwickelt, um zu bestimmen, ob eine Teilnahme für Sie infrage kommt. Sie müssen ein gleichbleibendes Dosierungsregime der Medikamente befolgen und an geplanten Klinikbesuchen teilnehmen, und Sie werden sich medizinischen Verhaltensuntersuchungen und -beurteilungen unterziehen. Ein Team aus Studienkoordinatoren, Pflegekräften und Ärzten arbeitet eng mit Ihnen während des gesamten Prozesses zusammen, um Symptome oder Veränderungen zu überwachen und Informationen darüber zu sammeln, wie Sie sich fühlen und wie Sie auf die Behandlung ansprechen. Die im Verlauf der Studie erfassten Informationen werden sorgfältig überprüft, verifiziert und analysiert, um die Risiken und den Nutzen des Prüfmedikaments zu bestimmen. Im Allgemeinen sind positive Ergebnisse aus mehr als einer Studie erforderlich, bevor ein Prüfmedikament zum Verkauf an die Öffentlichkeit zugelassen werden kann.

Wie werden meine Rechte und meine Sicherheit als Teilnehmer während einer klinischen Studie geschützt?

Ihre Rechte, Ihr Wohlbefinden und Ihre Sicherheit sind für das Studienpersonal während und nach der Studie äußerst wichtig. Das Studienpersonal wird Ihnen alle Aspekte der Studie erklären und alle Ihre Fragen beantworten. Alle klinischen Studien müssen strengen Richtlinien dazu, wie Studienteilnehmer behandelt werden, folgen. Die Studie wurde von einer Ethikkommission geprüft und zustimmend bewertet, bei der es sich um eine unabhängige Stelle handelt, die sich um den Schutz von Personen kümmert, die an klinischen Forschungsstudien teilnehmen.

Kann ich aus der klinischen Studie ausscheiden, bevor sie endet?

Es ist wichtig, während der gesamten Dauer der klinischen Studie daran teilzunehmen, aber Sie haben das Recht, jederzeit und aus jedem Grund Ihre Teilnahme zu beenden. Wenn Sie entscheiden, aus der Studie auszuscheiden, achten Sie darauf, zuerst mit dem Prüfarzt zu sprechen, um zu bestimmen, wie sich dies auf Ihre Gesundheit auswirken kann und welche anderen Behandlungsoptionen zur Verfügung stehen.

Wird es eine Vergütung geben?

Sie werden für die Teilnahme an dieser Studie nicht bezahlt. Sie erhalten möglicherweise eine Erstattung für angemessene Reisekosten, die Ihnen bei der Wahrnehmung Ihrer Besuchstermine entstehen. Ein Mitglied des klinischen Studienteams wird Ihnen dies ausführlich erklären.

Wie kann ich mehr über das Prüfmedikament und diese Studie in Erfahrung bringen?

Weitere Informationen zu diesem Prüfmedikament und zur klinischen Studie finden Sie unter clinicaltrials.gov, auf dieser Website oder auf sierraoncology.com.

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