¿Ha sido diagnosticado con mielofibrosis y recibió un inhibidor de JAK aprobado para tratarla?

Obtenga más información acerca de la participación en el ensayo clínico MOMENTUM para pacientes con mielofibrosis.

¿Qué es la mielofibrosis?

La mielofibrosis (MF) es un cáncer crónico de la sangre, en el que se forma tejido cicatricial en la médula ósea, que a la larga, deteriora la producción de células sanguíneas.

Este tejido cicatrizal es causado por células madre sanguíneas anormales en la médula ósea, que se dividen demasiado rápido y provocan una disminución de la función de la médula e inflamación tanto dentro de la médula ósea como en todo el cuerpo. Como consecuencia de la insuficiencia progresiva de la médula ósea, a menudo los pacientes se vuelven cada vez más anémicos y dependientes de transfusiones de sangre frecuentes a lo largo del tiempo. Además, el bazo intenta compensar la deficiente producción de células sanguíneas, lo cual hace que se agrande (conocido como esplenomegalia). El bazo agrandado en sí puede causar molestias, dolor, fatiga y disminución del apetito, lo cual se agrega a los síntomas causados por la inflamación crónica, la baja producción de células sanguíneas y la carga de la enfermedad.

Clasificada como una neoplasia mieloproliferativa (NMP), la mielofibrosis puede surgir por sí misma o como una progresión de la policitemia vera (MF-post-PV) o la trombocitemia esencial (MF-post-TE).

3 maneras principales en las que la mielofibrosis afecta a las personas

Desde el exterior, muchas personas con mielofibrosis se ven iguales que sus familiares y amigos sanos. Sin embargo, en el interior, los pacientes a menudo presentan lo siguiente:

Deterioro de la producción de células sanguíneas:

Disminución de la cantidad de glóbulos rojos (anemia), glóbulos blancos (leucopenia) y plaquetas (trombocitopenia)

Síntomas constitucionales:

Fatiga/cansancio, sudoración nocturna, picazón, dolor óseo, inactividad, problemas de concentración y pérdida de peso

Agrandamiento del bazo (esplenomegalia):

Dolor abdominal, sensación de saciedad temprana, distensión abdominal y presión alta en la vasculatura hepática

Los signos y síntomas frecuentes de la mielofibrosis pueden incluir lo siguiente:

Anemia, incluida la necesidad de transfusiones de sangre

Agrandamiento del bazo y, ocasionalmente, del hígado u otros órganos

Cansancio, debilidad o falta de aire al realizar esfuerzos leves

Sensación de saciedad, molestia o dolor en el área superior izquierda del abdomen

Fiebre

Sudoración nocturna

Dolor óseo

Picazón (prurito)

Fácil sangrado o formación de hematomas

Susceptibilidad a la infección

Confusión o tener el “cerebro nublado”

Recursos adicionales:

Hay disponible más información sobre la mielofibrosis a través de la MPN Research Foundation

Acerca del ensayo clínico MOMENTUM para pacientes con mielofibrosis

El ensayo clínico MOMENTUM para pacientes con mielofibrosis evaluará la efectividad y la seguridad del fármaco en fase de investigación, momelotinib, en comparación con otro fármaco (danazol), en el tratamiento de la mielofibrosis. Los pacientes que participen en el ensayo clínico serán asignados aleatoriamente de manera tal que 120 pacientes reciban momelotinib y 60 pacientes reciban danazol, con un total de 180 pacientes.

El momelotinib es un tipo de medicamento conocido como un inhibidor de las cinasas Janus (Janus kinase, JAK), que está diseñado para abordar los tres problemas principales de la mielofibrosis, incluidos los síntomas debilitantes; la anemia (recuento bajo de glóbulos rojos) u otros recuentos bajos de células sanguíneas; y el agrandamiento del bazo. Debido a que el momelotinib inhibe las enzimas JAK y otras enzimas dirigidas involucradas en la producción de glóbulos rojos, denominadas ACVR1, es posible que pueda tratar los síntomas de mielofibrosis y el agrandamiento del bazo, mientras que a la vez aumenta la cantidad de glóbulos rojos, lo cual mejora la anemia. Este perfil hace que el momelotinib sea diferente a los otros inhibidores de JAK, disponibles actualmente, que no tratan l anemia y, en general, la empeoran.

El tratamiento con momelotinib se comparará con el de danazol, que es un fármaco incluido como posible opción de tratamiento para pacientes con mielofibrosis y anemia. Funciona de una manera completamente diferente al momelotinib y no es un inhibidor de JAK.

¿Qué esperar con la participación?

El momelotinib es una posible terapia nueva para la mielofibrosis que ya se ha investigado en más de 820 pacientes con mielofibrosis en estudios anteriores. Los pacientes que deseen participar en el nuevo ensayo clínico MOMENTUM, primero deberán pasar un período de selección para asegurarse de que sean aptos para ingresar en el ensayo.

Período de selección

El período de selección puede durar hasta 6 semanas antes de la primera dosis del tratamiento. Se le pedirá que asista a una visita para hablar con el médico y el personal de enfermería y para asegurarse de que usted cumpla con todos los requisitos para el ensayo clínico MOMENTUM.

Período de tratamiento con el fármaco del ensayo

El período de tratamiento con el fármaco del ensayo consta de dos fases. En la primera fase, recibirá momelotinib o danazol, junto con un placebo inactivo como parte de su administración de dosis del fármaco del ensayo. Estos fármacos pueden tomarse por vía oral en el hogar todos los días durante 24 semanas.

En la segunda fase, que comienza después de que haya estado tomando el fármaco del ensayo durante 24 semanas, se le ofrecerá continuar con su tratamiento de la primera fase o cambiar a momelotinib, según cuál sea el tratamiento al que había sido asignado originalmente. El tratamiento en la segunda fase puede continuar durante un máximo de 4 años, si usted y su médico creen que el momelotinib es seguro para usted y usted se está beneficiando con el tratamiento.

Durante el primer año, visitará el centro cada 4 semanas y luego cada 3 meses a partir de entonces.

Período de seguimiento

Se le pedirá que regrese al centro del estudio 30 días después de su última dosis del tratamiento y, después de eso, el personal del ensayo se comunicará con usted periódicamente.

¿Soy elegible? ¿Mi ser querido es elegible?

Usted o alguien que usted conoce puede ser elegible para el ensayo clínico MOMENTUM si:

tiene 18 años de edad o más;

ha recibido un diagnóstico de mielofibrosis;

recibe actualmente o recibió previamente tratamiento con un inhibidor de JAK aprobado (incluido ruxolitinib o fedratinib) para la mielofibrosis durante un período mayor a 3 meses (o mayor a 28 días si se presentaron efectos secundarios relacionados con la sangre mientras recibía el fármaco);

es anémico Y tiene una carga de síntomas significativa de acuerdo con la definición usada en el protocolo del ensayo clínico.

Debe cumplirse una cantidad de otros criterios antes de que pueda participar en el ensayo clínico. El médico y el personal de enfermería estarán familiarizados con cuáles son estos requisitos y podrá conversar sobre esto con usted.

¿Qué beneficios posibles puedo esperar por participar en este ensayo clínico?

Aunque más de 820 pacientes con mielofibrosis han recibido momelotinib en estudios anteriores, no existe garantía de que recibirá algún beneficio personal por participar en este ensayo.

Los ensayos clínicos como este son una forma de determinar si un fármaco es útil para el tratamiento de una enfermedad. Al participar en el ensayo, es posible que se beneficie si el momelotinib o danazol es efectivo en el tratamiento de los síntomas de la mielofibrosis, mejora su anemia o disminuye el tamaño del bazo agrandado. No se espera que los fármacos del ensayo lo curen completamente de la mielofibrosis de modo tal no se requiera tratamiento adicional.

También se beneficiará por el control médico exhaustivo de su estado de salud mediante análisis de sangre y otras evaluaciones durante las visitas a la clínica. Finalmente, su participación en el ensayo puede beneficiar a la comunidad, los científicos, los médicos, el patrocinador del ensayo, Sierra Oncology u otras compañías que estén desarrollando tratamientos para la mielofibrosis, al brindar un mayor conocimiento e información sobre el tratamiento de su enfermedad y, posiblemente, al ayudar a que el momelotinib se apruebe para un uso más amplio.

Vea si usted o un ser querido califican

Preguntas frecuentes

¿Qué es un medicamento en fase de investigación?

Un medicamento en fase de investigación es aquel que los científicos y médicos evalúan en el laboratorio y en ensayos clínicos para fines de investigación, pero aún no está aprobado para la comercialización. Un ensayo clínico evalúa la seguridad y la eficacia de un medicamento en fase de investigación, además de qué tan bien funciona al abordar las necesidades terapéuticas de la enfermedad.

¿Cómo un ensayo de investigación clínica evalúa los medicamentos nuevos en fase de investigación?

Los ensayos de investigación están cuidadosamente diseñado para evaluar medicamentos en fase de investigación. Se desarrollan criterios específicos para determinar si usted es elegible para participar; debe seguir un régimen de administración de dosis del fármaco constante y asistir a las visitas programadas a la clínica y se someterá a pruebas y evaluaciones conductuales/médicas. Un equipo de coordinadores del ensayo, personal de enfermería y médicos trabaja estrechamente con usted durante todo el proceso para controlar cualquier síntoma o cambio y para recopilar información sobre cómo se siente y cómo reacciona al tratamiento. La información recopilada durante el transcurso del ensayo se revisa, verifica y analiza cuidadosamente para determinar los riesgos y beneficios del medicamento en fase de investigación. En general, son necesarios resultados favorables en más de un ensayo antes de que se apruebe un medicamento en fase de investigación para la venta al público.

¿Cuáles son mis derechos y la seguridad de estar protegido como participante durante un ensayo clínico?

Sus derechos, su bienestar y su seguridad son de suma importancia para el personal del ensayo clínico durante y después del ensayo. El personal le explicará todos los aspectos del ensayo y responderá cualquier pregunta que pueda tener. Todos los estudios clínicos deben seguir pautas estrictas sobre cómo se debe tratar a los participantes. El ensayo ha sido revisado y aprobado por un Comité de Ética y/o una Junta de Revisión Institucional, que son organismos independientes establecidos para proteger a las personas que participan en la investigación médica.

¿Puedo abandonar el ensayo clínico antes de que termine?

Es importante que permanezca en el ensayo clínico durante toda su duración, pero usted tiene derecho a retirarse en cualquier momento y por cualquier motivo. Si decide abandonar el estudio, asegúrese de hablar con el médico del ensayo antes para determinar cómo esto podría afectar su salud y saber qué otras opciones de tratamiento están disponibles.

¿Se proporcionará alguna compensación?

No se le pagará por participar en este ensayo. Es posible que reciba un reembolso por los gastos de traslado razonables para asistir a la visita del ensayo. Un integrante del equipo del ensayo clínico le explicará esto en detalle.

¿Cómo puedo obtener más información sobre el medicamento en fase de investigación y este ensayo clínico?

La información adicional sobre este medicamento en fase de investigación y el ensayo clínico puede encontrarse enclinicaltrials.gov, en este sitio web o en sierraoncology.com.

Ubicaciones del ensayo