Obtenga más información sobre la participación en el ensayo clínico MOMENTUM para pacientes con mielofibrosis.
¿Qué es la mielofibrosis?
La mielofibrosis (MF) es un cáncer crónico de la sangre en el que se forma tejido cicatricial en la médula ósea, que termina afectando a la producción de células sanguíneas.
Este tejido cicatricial está causado por células madre de sangre anómalas en la médula ósea que se dividen demasiado rápidamente, lo que provoca una disminución de la función de la médula e inflamación, tanto dentro de la médula ósea como en todo el cuerpo. Como resultado de un fallo progresivo de la médula ósea, a menudo los pacientes se vuelven cada vez más anémicos y dependen de las transfusiones de sangre frecuentes a lo largo del tiempo. Además, el bazo intenta compensar la escasa producción de células sanguíneas, lo que hace que se agrande (fenómeno conocido como esplenomegalia). El bazo agrandado en sí puede causar molestias, dolor, fatiga y disminución del apetito que se añaden a los síntomas causados por inflamación crónica, baja producción de células sanguíneas y la carga de la enfermedad.
Clasificada como neoplasia mieloproliferativa (NMP), la mielofibrosis puede surgir por sí sola o como progresión de una policitemia vera (MF post-PV) o una trombocitemia esencial (MF post-TE).
3 formas primarias de mielofibrosis afectan a las personas
Desde fuera, muchas personas con mielofibrosis tienen el mismo aspecto que sus familiares y amigos sanos. Pero dentro, los pacientes suelen experimentar:
Producción de células sanguíneas deterioradas:
Cantidades reducidas de glóbulos rojos (anemia), leucocitos (leucopenia) y plaquetas (trombocitopenia)
Síntomas generales:
Fatiga/cansancio, sudoración nocturna, picor, dolor óseo, inactividad, problemas de concentración y pérdida de peso
Bazo agrandado (esplenomegalia):
Dolor abdominal, sensación de plenitud temprana, hinchazón y tensión alta en la vasculatura hepática
Los signos y síntomas comunes de mielofibrosis pueden incluir:
Anemia, lo que lleva a la necesidad de transfusiones de sangre
Agrandamiento del bazo, y ocasionalmente del hígado u otros órganos
Cansancio, debilidad o dificultad para respirar con un esfuerzo leve
Sensación de estar ‘lleno’, molestias o dolor en la parte superior izquierda del abdomen
Fiebre
Sudoración nocturna
Dolor óseo
Picor (prurito)
Sangrar o formación de hematomas con facilidad
Susceptibilidad a la infección
Confusión o “niebla mental”
Recursos adicionales:
Hay información adicional sobre mielofibrosis disponible a través de la Fundación de investigación MPN
Acerca del ensayo clínico MOMENTUM para pacientes con mielofibrosis
El ensayo clínico MOMENTUM para pacientes con mielofibrosis evaluará la efectividad y seguridad del fármaco en investigación, el momelotinib, en comparación con otro fármaco (danazol), en el tratamiento de la mielofibrosis. Los pacientes que participen en el ensayo clínico serán asignados aleatoriamente de forma que 120 pacientes reciban momelotinib y 60 pacientes reciban danazol, hasta un total de 180 pacientes.
El momelotinib es un tipo de fármaco conocido como inhibidor de la cinasa Janus (o JAK), diseñado para abordar los tres problemas principales de mielofibrosis, incluidos los síntomas debilitantes, la anemia (recuento bajo de glóbulos rojos) u otros recuentos bajos de células sanguíneas; y el agrandamiento del bazo. Dado que el momelotinib inhibe las enzimas JAK y otro objetivo enzimático implicado en la producción de eritrocitos, el llamado ACVR1, puede ser capaz de tratar los síntomas de mielofibrosis y del bazo agrandado, al tiempo que aumenta el número de eritrocitos, mejorando así la anemia. Este perfil hace que el momelotinib sea diferente a otros inhibidores de JAK actualmente disponibles, que no tratan la anemia y suelen hacer que empeore.
El tratamiento con momelotinib se comparará con el de danazol, que es un fármaco que se considera como posible opción de tratamiento para pacientes con mielofibrosis con anemia. Funciona de forma totalmente diferente al momelotinib y no es un inhibidor de la JAK.
¿Qué esperar con la participación?
El momelotinib es un posible nuevo tratamiento para la mielofibrosis que ya se ha investigado en más de 820 pacientes con mielofibrosis en estudios anteriores. Los pacientes que deseen participar en el nuevo ensayo clínico MOMENTUM tendrán que pasar un periodo de selección para asegurarse de que son aptos para participar en el ensayo.
Periodo de selección
El periodo de selección puede durar hasta 6 semanas antes de la primera dosis de tratamiento. Se le pedirá que acuda a una visita para hablar con su médico y personal de enfermería y asegurarse de que cumple con todos los requisitos del ensayo clínico MOMENTUM.
Periodo de tratamiento del fármaco del ensayo
El periodo de tratamiento con el fármaco del ensayo consta de dos fases. En la primera fase recibirá momelotinib o danazol junto con un placebo inactivo como parte de la administración del fármaco del ensayo. Estos fármacos se pueden tomar por vía oral en casa cada día durante 24 semanas.
En la segunda fase, que comienza después de haber estado tomando el fármaco del ensayo durante 24 semanas, se le ofrecerá que permanezca con su tratamiento de la primera fase o que cambie a momelotinib, dependiendo del tratamiento al que se le hubiera asignado originalmente. El tratamiento en la segunda fase puede continuar hasta un máximo de 4 años si usted y su médico creen que momelotinib es seguro para usted y que se beneficia del tratamiento.
Durante el primer año, visitará el centro cada 4 semanas y luego cada 3 meses.
Periodo de seguimiento
Se le pedirá que vuelva al centro del ensayo 30 días después de su última dosis de tratamiento y, a continuación, el personal del ensayo se pondrá en contacto con usted periódicamente después de eso.
¿Soy apto? ¿Es mi ser querido apto?
Usted o alguien que conozca puede ser apto para el ensayo clínico MOMENTUM si:
tiene como mínimo 18 años de edad;
se le ha diagnosticado mielofibrosis;
se le está tratando actualmente, o se le trató previamente, con un inhibidor de JAK aprobado (incluido el ruxolitinib o el fedratinib) para la mielofibrosis durante un periodo de más de 3 meses (o más de 28 días si se experimentaron efectos secundarios relacionados con la sangre durante el tratamiento con el fármaco)
es anémico Y tiene una carga sintomática significativa según la definición utilizada en el protocolo del ensayo clínico.
Antes de que usted/ellos puedan participar en el ensayo clínico, se deben cumplir otros criterios. Su médico y personal de enfermería estarán familiarizados con cuáles son estos requisitos y podrán comentarlos con usted.
¿Qué posibles beneficios puedo esperar por participar en este ensayo clínico?
Aunque más de 820 pacientes con mielofibrosis han recibido momelotinib en estudios anteriores, no existe garantía de que usted reciba beneficio personal por participar en este ensayo.
Ensayos clínicos como este son una forma de determinar si un fármaco es útil para tratar una enfermedad. Al participar en el ensayo, puede beneficiarse de si momelotinib o danazol son eficaces para tratar los síntomas de mielofibrosis, mejorar su anemia o reducir el tamaño de su bazo agrandado. No se espera que los fármacos del ensayo le curen completamente de su mielofibrosis de manera que no sea necesario ningún tratamiento adicional.
También se beneficiará de la estrecha supervisión médica de su estado de salud mediante análisis de sangre y otras evaluaciones durante las visitas al centro. Por último, su participación en el ensayo puede beneficiar a la comunidad, a los científicos, a los médicos, al promotor del ensayo, a Sierra Oncology u otras empresas que están desarrollando tratamientos para la mielofibrosis proporcionando un mayor conocimiento e información sobre el tratamiento de su enfermedad y potencialmente ayudando a que se apruebe el uso más amplio del momelotinib.
Si está interesado en obtener más información sobre este estudio, visite Clinicaltrials.gov o comuníquese con sierra_momentum_ct.gov@clin-edge.com
Preguntas frecuentes
¿Qué es un medicamento en investigación?
Un medicamento en investigación se analiza en los ensayos clínicos y de laboratorio por científicos y médicos con fines de investigación, pero todavía no está aprobado para la venta comercial. Un ensayo clínico evalúa la seguridad y eficacia de un medicamento en investigación, además de lo bien que funciona para abordar las necesidades terapéuticas de la enfermedad.
¿Cómo funciona un ensayo clínico que evalúa medicamentos nuevos en investigación?
Los ensayos de investigación están cuidadosamente diseñados para evaluar los medicamentos en investigación. Se desarrollan criterios específicos para determinar si usted es apto para participar; usted deberá seguir un régimen de administración de fármacos coherente y asistir a visitas clínicas programadas, y se someterá a pruebas y evaluaciones médicas/conductuales. Un equipo de coordinadores, enfermeros y médicos del ensayo trabaja estrechamente con usted durante todo el proceso para supervisar cualquier síntoma o cambio, y recopilar información sobre cómo se siente y reacciona al tratamiento. La información recopilada durante el transcurso del ensayo se revisa, verifica y analiza cuidadosamente para determinar los riesgos y beneficios del medicamento en investigación. En general, se necesitan resultados favorables de más de un ensayo antes de que un medicamento en investigación pueda ser aprobado para su venta al público.
¿Cómo se protegen mis derechos y seguridad como participante durante un ensayo clínico?
Sus derechos, bienestar y seguridad son de suma importancia para el personal del ensayo clínico durante y más allá del ensayo. El personal le explicará todos los aspectos del ensayo y responderá a cualquier pregunta que pueda tener. Todos los ensayos clínicos siguen directrices y leyes estrictas sobre cómo debe tratarse a sus participantes. El ensayo ha sido revisado y aprobado por un Comité Ético (CEIm), que es un organismos independiente configurado para proteger a las personas que participan en la investigación médica.
¿Puedo abandonar el ensayo clínico antes de que termine?
Es importante permanecer en el ensayo clínico durante toda su duración, pero tiene derecho a abandonar en cualquier momento y por cualquier motivo. Si decide abandonar el ensayo, asegúrese de hablar primero con el médico del ensayo para determinar cómo esto puede afectar su salud y qué otras opciones de tratamiento están disponibles.
¿Se proporcionará compensación?
No se le pagará por participar en este ensayo. Puede recibir el reembolso por los gastos de desplazamiento razonables para asistir a su visita del ensayo. Un miembro del equipo del ensayo clínico le explicará esto en detalle.
¿Cómo puedo averiguar más acerca del medicamento en investigación y este estudio?
Puede encontrar información adicional sobre este medicamento en investigación y el ensayo clínico en clinicaltrials.gov, en este sitio web o en sierraoncology.com.