Vous avez reçu un diagnostic de myélofibrose et pris un inhibiteur de JAK approuvé pour la traiter ?

En savoir plus concernant la participation à l’essai clinique MOMENTUM pour les patients atteints de myélofibrose.

Qu’est-ce que la myélofibrose ?

La myélofibrose (MF) est un cancer chronique du sang dans lequel du tissu cicatriciel se forme dans la moelle osseuse, finissant par altérer la production des cellules sanguines.

Ce tissu cicatriciel dérive de cellules souches sanguines anormales dans la moelle osseuse, qui se divisent trop rapidement, entraînant une diminution de la fonction médullaire et une inflammation dans la moelle osseuse ainsi que dans l’entièreté de l’organisme. En raison d’une insuffisance médullaire progressive, souvent, les patients deviennent de plus en plus anémiques et dépendants des transfusions de sang fréquentes. En outre, la rate tente de compenser la production dégradée des cellules sanguines, ce qui entraine une hypertrophie (connue sous le nom de la splénomégalie). L’hypertrophie de la rate elle-même peut provoquer une gêne, de la douleur, de la fatigue et une diminution de l’appétit s’ajoutant aux symptômes causés par l’inflammation chronique, la baisse de la production de cellules sanguines, et la charge de la maladie.

Classifiée comme étant un néoplasme myéloprolifératif (NMP), la myélofibrose peut survenir d’elle-même ou en tant que progression de la maladie de Vaquez (MF post-MV) ou de la thrombocytémie essentielle (MF post-TE).

3 Principales manières par lesquelles la myélofibrose touche les personnes

De l’extérieur, de nombreuses personnes atteintes de myélofibrose ont la même apparence que leurs amis et famille en bonne santé. Mais à l’intérieur, les patients sont souvent confrontés à :

une production altérée des cellules sanguines :

Réduction des globules rouges (anémie), des globules blancs (leucopénie) et des plaquettes (thrombocytopénie)

des symptômes constitutionnels :

Fatigue, sueurs nocturnes, démangeaisons, douleurs osseuses, inactivité, problèmes de concentration, et perte de poids

une augmentation du volume de la rate (splénomégalie) :

Douleur abdominale, sensation de satiété précoce, ballonnements et tension élevée dans les vaisseaux du foie

Les signes et symptômes fréquents de la myélofibrose primitive peuvent inclure :

Anémie, y compris un besoin de transfusions sanguines

Augmentation du volume de la rate et occasionnellement du foie ou d’autres organes

Fatigue, faiblesse, ou essoufflement lors d’un léger effort

Sensation de satiété, gêne ou douleur dans la partie supérieure gauche de l’abdomen

Fièvre

Sueurs nocturnes

Douleur osseuse

Démangeaisons (prurit)

Survenue aisée de saignement ou d’ecchymose

Sensibilité aux infections

Cerveau « embrouillé » ou « dans la ouate »

Ressources supplémentaires :

D’autres informations sur la myélofibrose sont disponibles via la MPN Research Foundation

A propos de l’essai clinique MOMENTUM pour les patients atteints de myélofibrose

L’essai clinique MOMENTUM pour les patients atteints de myélofibrose évaluera l’efficacité et la sécurité du médicament expérimental, le momélotinib, comparé à un autre médicament (danazol), dans le traitement de la myélofibrose. Les patients qui participent à l’essai clinique seront répartis au hasard de sorte que 120 patients reçoivent le momélotinib et 60 patients reçoivent le danazol, pour un total de 180 patients.

Le momélotinib est un type de médicament appelé inhibiteur de la Janus kinase (ou JAK), qui bloque la fonction des protéines JAK1, JAK2 et ACVR1. Il a été montré que ces protéines sont associées au développement de la myélofibrose chez les patients. En inhibant la fonction de ces protéines, le momélotinib est conçu pour s’attaquer aux trois principaux problèmes de la myélofibrose, notamment les symptômes débilitants ; l’anémie (faible nombre de globules rouges) ou d’autres numérations globulaires faibles ; et une augmentation du volume de la rate. Étant donné que le momélotinib inhibe les enzymes JAK et une autre enzyme cible intervenant dans la production des globules rouges, appelée ACVR1, il peut être en mesure de traiter les symptômes de la myélofibrose et l’augmentation de volume de la rate tout en augmentant les nombres de globules rouges, améliorant l’anémie. Ce profil différencie le momélotinib des autres inhibiteurs de JAK actuellement disponibles, qui ne traitent pas l’anémie et généralement l’aggravent.

Le traitement par le momélotinib sera comparé à celui du danazol qui est un médicament cité comme une option de traitement potentielle pour les patients atteints de myélofibrose avec anémie. Il agit d’une manière complètement différente de celle du momélotinib et n’est pas un inhibiteur de JAK.

À quoi s’attendre pendant la participation ?

Le momélotinib est une nouvelle thérapie potentielle pour la myélofibrose, qui a déjà été étudiée chez plus de 820 patients atteints de myélofibrose dans des études antérieures. Les patients qui souhaitent participer au nouvel essai clinique MOMENTUM devront d’abord passer une période de sélection pour s’assurer qu’ils sont admissibles pour intégrer l’essai.

Période de sélection

La période de sélection peut durer jusqu’à 6 semaines avant la première dose de traitement. Il vous sera demandé de venir pour une visite afin de discuter avec votre médecin et le personnel infirmier et de s’assurer que vous répondez à toutes les exigences de l’essai clinique MOMENTUM.

Période de traitement par le médicament de l’essai

La période de traitement par le médicament à l’essai se compose de deux phases. Dans la première phase, vous recevrez soit le momélotinib soit le danazol avec un placebo inactif dans le cadre de votre traitement de l’essai. Ces médicaments peuvent être pris par voie orale chaque jour à la maison pendant 24 semaines.

Dans la deuxième phase, qui commence après que vous avez pris le médicament à l’essai pendant 24 semaines, il vous sera proposé de rester sous votre traitement de la première phase ou de passer au momélotinib, en fonction du traitement qui vous a été initialement attribué. Le traitement dans la deuxième phase peut continuer pendant jusqu’à 4 ans si vous et votre médecin pensez que le momélotinib est sans danger pour vous et que vous tirez un avantage du traitement.

Pendant la première année, vous vous rendrez au centre toutes les 4 semaines et ensuite tous les 3 mois.

Période de suivi

Vous serez invité(e) à revenir au centre de l’étude 30 jours après votre dernière dose du traitement, puis vous serez contacté(e) par le personnel de l’essai périodiquement par la suite.

Pour être admissible à l’étude MOMENTUM, vous:

Êtes âgé(e) de 18 ans ou plus

Avez reçu un diagnostic de myélofibrose

Êtes actuellement ou avez été précédemment traité(e) par un inhibiteur de JAK approuvé (notamment le ruxolitinib ou le fédratinib) pour la myélofibrose pendant une période de plus de 3 mois (ou plus de 28 jours si des effets secondaires liés au sang ont été ressentis pendant le traitement)

Êtes anémique, ET avez une importante amplification des symptômes selon la définition utilisée dans le protocole de l’essai clinique

Un certain nombre d’autres critères doivent être satisfaits avant que vous puissiez participer à l’essai clinique. Votre médecin et le personnel infirmier connaîtront ces exigences et seront en mesure d’en discuter avec vous.

Effets secondaires potentiels

Les effets secondaires potentiels du médicament à l’essai vous seront décrits de manière détaillée avant que vous acceptiez de participer.

Selon une précédente étude menée sur le momélotinib comparé à un autre inhibiteur de JAK, le ruxolitinib (Mesa et al. 2017), les effets secondaires les plus fréquents, observés chez les participants sous momélotinib étaient les suivants (observés chez 10 personnes sur 100) :

  • Faibles taux de certaines cellules sanguines, telles que les :
    • Plaquettes (cellules qui permettent à votre sang de coaguler)
    • Globules rouges (cellules qui transportent l’oxygène dans toutes les parties du corps)
  • Diarrhée
  • Maux de tête
  • Étourdissements
  • Nausées
  • Fatigue (sensation d’être fatigué)
  • Douleur abdominale

Les effets secondaires potentiels du danazol peuvent inclure :

  • Rétention de fluides dans le cadre d’affections telles que crises convulsives, migraine, maladie cardiaque ou rénale, polycythémie (une affection qui se manifeste lorsque le corps produit une plus grande quantité des cellules présentes dans le sang), et tension artérielle élevée
  • Prise de poids, acné, légère augmentation de la pilosité, perte des cheveux, cuir chevelu sec qui démange, modifications de la voix, telles qu’une voix rauque, mal de gorge, ou voix plus grave.
  • Nervosité et instabilité émotionnelle
  • Il est possible que le foie présente un dysfonctionnement et cela peut entraîner une augmentation du taux d’enzymes hépatiques ou une jaunisse
  • Des caillots peuvent se former dans le système de la circulation sanguine de l’organisme, c’est-à-dire, dans les veines ou les artères, et peuvent entraîner des effets secondaires tels que des accidents vasculaires cérébraux, une paralysie ou un gonflement des jambes.

Quels bénéfices puis-je attendre de ma participation à cet essai clinique ?

Bien que plus de 820 patients atteints de myélofibrose aient reçu le momélotinib dans des études antérieures, il n’y a aucune garantie que vous retirerez des bénéfices personnels de votre participation à cet essai.

Les essais cliniques comme celui-ci sont un moyen pour déterminer si un médicament est utile pour traiter une maladie. En prenant part à l’essai, vous pourrez retirer des bénéfices si le momélotinib ou le danazol sont efficaces dans le traitement des symptômes de la myélofibrose, l’amélioration de votre anémie ou la diminution de la taille de votre rate hypertrophiée. Les médicaments à l’essai ne sont pas censés vous guérir complètement de votre myélofibrose afin qu’aucun traitement supplémentaire ne soit requis.

Vous bénéficierez également d’une surveillance médicale étroite de votre état de santé par le biais d’analyses sanguines et d’autres évaluations lors des visites à l’hôpital. Enfin, votre participation à l’essai pourrait être bénéfique pour la communauté, les scientifiques, les médecins, le promoteur de l’essai, Sierra Oncology, ou d’autres sociétés qui développent des traitements pour la myélofibrose en améliorant les connaissances et les informations sur le traitement de votre maladie et éventuellement en favorisant l’approbation du momélotinib pour une utilisation plus large.

Voir si vous ou un proche répondez aux critères d’admission

Foire aux questions

Qu’est-ce qu’un médicament expérimental ?

Un médicament expérimental est testé en laboratoire et dans des essais cliniques par les scientifiques et les médecins à des fins de recherche, mais il n’est pas encore approuvé pour la vente commerciale. Un essai clinique teste la sécurité d’emploi et l’efficacité d’un médicament expérimental, en plus de la façon dont il agit pour répondre aux besoins thérapeutiques de la maladie.

Comment un essai de recherche clinique évalue-t-il de nouveaux médicaments expérimentaux ?

Les essais de recherche sont soigneusement conçus pour évaluer les médicaments expérimentaux. Des critères spécifiques sont développés pour déterminer si vous êtes éligible à participer, vous devez suivre un schéma posologique uniforme du médicament et vous rendre aux visites programmées à l’hôpital, et vous subirez des tests et évaluations médicaux/comportementaux. Une équipe de coordonnateurs de l’essai, le personnel infirmier et les médecins collaboreront étroitement avec vous tout au long du processus pour surveiller des symptômes ou des changements, et pour recueillir des informations sur la manière dont vous vous sentez et réagissez au traitement. Les informations recueillies pendant le déroulement de l’essai sont soigneusement examinées, vérifiées et analysées pour déterminer les risques et les avantages du médicament expérimental. Généralement, des résultats favorables de plus d’un essai sont nécessaires avant qu’un médicament expérimental puisse être approuvé pour la vente au public.

Comment mes droits et la sécurité sont-ils protégés en tant que participant à un essai clinique ?

Vos droits, votre bien-être, et la sécurité d’emploi sont de la plus haute importance pour le personnel de l’essai clinique pendant et après l’essai. Le personnel vous expliquera tous les aspects de l’essai et répondra à toutes les questions que vous pourriez avoir. Tous les essais cliniques doivent suivre de strictes directives sur la façon dont les participants sont traités. L’essai a été examiné et approuvé par un comité d’éthique et/ou un comité d’examen de l’établissement, qui sont des organes indépendants mis en place pour protéger les personnes participant à la recherche médicale.

Puis-je quitter l’essai clinique avant la fin de celui-ci ?

Il est important de rester dans l’essai clinique pendant toute sa durée, mais vous avez le droit de le quitter à tout moment et pour quelque raison que ce soit. Si vous décidez de quitter l’essai, assurez-vous de d’abord en discuter avec le médecin de l’essai afin de déterminer comment cela peut affecter votre santé et quelles sont les autres options de traitement disponibles.

Une rémunération sera-t-elle proposée ?

Vous ne serez pas rémunéré(e) pour participer à cet essai. Vous pourriez recevoir un remboursement pour vos frais de déplacement raisonnables pour vous rendre aux visites de l’essai. Un membre de l’équipe de l’essai clinique vous expliquera cela en détail.

Comment puis-je en savoir plus sur le médicament expérimental et cet essai clinique ?

Des informations supplémentaires concernant ce médicament expérimental et cet essai clinique peuvent être trouvées sur clinicaltrials.gov, sur le présent site Web ou sur sierraoncology.com.

Lieux de l’essai

       

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