האם אובחנת עם מיאלופיברוזיס ולקחת מעכב JAK מאושר לטיפול בה?

למד עוד על ההשתתפות בניסוי הקליני MOMENTUM עבור מטופלים עם מיאלופיברוזיס.

מה היא מיאלופיברוזיס?

מיאלופיברוזיס (MF) היא סרטן דם כרוני בו נוצרת רקמת צלקת במח העצם, מה שבסופו של דבר גורם לליקויים בייצור תאי דם.

רקמת הצלקת נגרמת על ידי תאי גזע דם חריגים במח העצם, אשר מתחלקים מהר מדי, מה שמוביל לירידה בתפקוד מח העצם ולדלקת בתוך מח העצם ובכל הגוף. כתוצאה מכישלון מח עצם מתקדם, מטופלים לרוב הופכים לאנמיים יותר ויותר ולתלויים בעירויי דם תכופים לאורך זמן. בנוסף, הטחול מנסה לפצות על ייצור תאי הדם הלוקה, מה שגורם להגדלתו (מה שנודע כהגדלת הטחול). הטחול המוגדל עצמו עשוי לגרום לאי-נוחות, כאב, עייפות ותיאבון מופחת המתווספים לתסמינים שנגרמים על ידי דלקת כרונית, ייצור נמוך של תאי דם, ועול המחלה.

מיאלופיברוזיס מסווגת בתור גידול מיילופרוליפרטיבי (MPN), ועשויה לצוץ לבדה או כהתקדמות מפוליציטמיה וורה (פוסט PV-MF) או תרומבוציטמיה חיונית (פוסט ET-MF).

3 הדרכים העיקריות בהן מיאלופיברוזיס משפיעה על אנשים

מבחוץ, אנשים רבים עם מיאלופיברוזיס נראים אותו הדבר כמו חבריהם ובני משפחתם הבריאים. אך מבפנים, המטופלים לרוב חווים:

ליקוי בייצור תאי דם:

ירידה בתאי דם אדומים (אנמיה), בתאי דם לבנים (לויקופניה), ובטסיות (תרומבוציטופניה)

תסמינים כלליים:

עייפות, הזעה בלילה, גרד, כאב עצמות, אי-פעילות, בעיות בריכוז, ואובדן משקל

הגדלת הטחול:

כאב בטני, תחושת מלאות מוקדמת, נפיחות ולחץ גבוה בכלי הדם של הכבד

סימנים ותסמינים נפוצים של מיאלופיברוזיס עשויים לכלול:

הזעה בלילה

חום

תחושת מלאות, אי-נוחות או כאב בחלק השמאלי העליון של הבטן

עייפות, חולשה, או קוצר נשימה בעת מאמץ קל

הגדלת טחול ולעתים גם כבד או איברים אחרים

אנמיה, כולל צורך בעירויי דם

משאבים נוספים:

מידע נוסף אודות מיאלופיברוזיס זמין דרך הקרן למחקר גידולים מיילופרוליפרטיביים.

טשטוש או “ערפל במוח”

רגישות לזיהום

דימום בקלות או חבורות שנוצרות בקלות

גרד (פרוריטוס)

כאב עצמות

אודות המחקר הקליני MOMENTUM למטופלים עם מיאלופיברוזיס

המחקר הקליני MOMENTUM למטופלים עם מיאלופיברוזיס יעריך את היעילות והבטיחות של התרופה הניסיונית, מומלוטיניב (momelotinib), בהשוואה לתרופה אחרת (דאנאזול [danazol]), בטיפול במיאלופיברוזיס. מטופלים שישתתפו במחקר הקליני יוקצו באקראי כך ש-120 מטופלים יקבלו מומלוטיניב ו-60 מטופלים יקבלו דאנאזול, עבור סך של 180 מטופלים.

מומלוטיניב היא סוג של תרופה הנודע בתור מעכב יאנוס קינאזה (או JAK), אשר נועד לענות על שלוש הבעיות העיקריות של מיאלופיברוזיס, כולל התסמינים המחלישים; אנמיה (ספירה נמוכה של תאי דם אדומים), או ספירות נמוכות של תאי דם אחרים; והגדלת הטחול. מפני שמומלוטיניב מעכבת את אנזימי JAK ואנזים מטרה אחר המעורב בייצור תאי דם אדומים, הנקרא ACVR1, היא עשויה לטפל בתסמינים של מיאלופיברוזיס ובהגדלת הטחול וכן להגביר את מספרי תאי הדם האדומים, מה שישפר את האנמיה. פרופיל זה הופך את מומלוטיניב לשונה ממעכבי JAK הזמינים כעת שאינם מטפלים באנמיה ולרוב מחמירים אותה.

הטיפול במומלוטיניב יושווה לטיפול של דאנאזול, שהיא תרופה הרשומה בתור אופציית טיפול פוטנציאלי עבור מטופלי מיאלופיברוזיס עם אנמיה. היא עובדת בצורה שונה לחלוטין ממומלוטיניב והיא אינה מעכב JAK.

למה אפשר לצפות מהשתתפות?

מומלוטיניב היא טיפול חדש פוטנציאלי עבור מיאלופיברוזיס שכבר נחקרה על יותר מ-820 מטופלים עם מיאלופיברוזיס במחקרים קודמים. מטופלים שמעוניינים להשתתף במחקר הקליני החדש MOMENTUM ראשית יתבקשו לעבור את תקופת הסינון כדי לוודא שהם מתאימים להיכנס לניסוי.

תקופת הסינון

תקופת הסינון עשויה להימשך עד 6 שבועות טרם מתן המנה הראשונה של הטיפול. תתבקש להגיע לביקור כדי לשוחח עם הרופא וצוות הטיפול שלך ולוודא שאתה עומד בכל הדרישות עבור המחקר הקליני MOMENTUM.

תקופת הטיפול בתרופת הניסוי

תקופת הטיפול בתרופת הניסוי כוללת שני שלבים. בשלב הראשון תקבל מומלוטיניב או דאנאזול יחד עם פלצבו לא פעיל כחלק ממינון תרופת הניסוי שלך. תרופות אלו יכולות להינטל דרך הפה בביתך כל יום למשך 24 שבועות.

בשלב השני, שיתחיל אחרי שנטלת את תרופת הניסוי למשך 24 שבועות, יוצע לך להישאר על הטיפול שלך מהשלב הראשון או להחליף למומלוטיניב, בהתאם לטיפול אליו הוקצית במקור. הטיפול בשלב השני עשוי להמשיך עד 4 שנים אם אתה והרופא שלך מאמינים כי מומלוטיניב בטוחה עבורך ושאתה מפיק תועלת מהטיפול.

במהלך השנה הראשונה, תבקר את המרכז כל 4 שבועות ולאחר מכן כל 3 חודשים.

תקופת מעקב

תתבקש לחזור למרכז הניסוי 30 ימים לאחר הטיפול האחרון שלך, ולאחר מכן צוות הניסוי ייצור אתך קשר באופן תקופתי.

האם אני מתאים? האם האדם היקר לי מתאים?

אתה או מישהו שאתה מכיר עשוי להתאים למחקר הקליני MOMENTUM אם אתה/הוא:

בגיל 18 שנים ומעלה

בעל אבחון של מיאלופיברוזיס

מטופל כרגע או טופל בעבר במעכב JAK מאושר (כולל רוקסוליטיניב `{`ruxolitinib`}` או פדראטיניב `{`fedratinib`}`) עבור מיאלופיברוזיס למשך תקופת זמן הגדולה מ-3 חודשים (או יותר מ-28 ימים אם נחוו תופעות לוואי הקשורות לדם בזמן נטילת התרופה)

אנמי וגם בעל נטל תסמין משמעותי על פי ההגדרה שבפרוטוקול הניסוי הקליני

יש לענות על מספר קריטריונים אחרים בטרם אתה/הוא תוכל להשתתף בניסוי הקליני. הרופא וצוות הטיפול שלך יכירו את הדרישות הללו ויוכלו לדון אתך עליהן.

לאילו תועלות אוכל לצפות מהשתתפות בניסוי הקליני?

אתה גם תפיק תועלת מהניטור הרפואי הקרוב של מצב בריאותך דרך בדיקות דם והערכות אחרות במהלך ביקורים במרפאה. לבסוף, השתתפותך בניסוי עשויה לעזור לקהילה, למדענים, לרופאים, ליזם הניסוי, Sierra Oncology, או לחברות אחרות שמפתחות טיפולים עבור מיאלופיברוזיס בכך שתספק ידע ומידע נוספים אודות הטיפול במחלתך וייתכן שתעזור למומלוטיניב לקבל אישור לשימוש נרחב יותר.

מחקרים קליניים כמו זה הם דרך לקבוע אם תרופה שימושית בטיפול במחלה. בהשתתפותך בניסוי אתה עשוי להפיק תועלת אם מומלוטיניב או דאנאזול יעילות בטיפול בתסמיני מיאלופיברוזיס, שיפור האנמיה שלך או הפחתת גודל הטחול המוגדל שלך. תרופות הניסוי לא צפויות לרפא אותך לחלוטין מהמיאלופיברוזיס שלך כך שלא תצטרך טיפול נוסף.

על אף שיותר מ-820 מטופלים עם מיאלופיברוזיס קיבלו מומלוטיניב במחקרים קודמים, לא ניתן להבטיח שתקבל תועלת אישית מההשתתפות בניסוי.

בדוק אם אתה או אם יקירך תתאימו

שאלות נפוצות

מהי תרופה ניסיונית?

תרופה ניסיונית נבדקת במעבדה ובניסויים קליניים על ידי מדענים ורופאים למטרות מחקריות, אך עדיין לא אושרה למכירה מסחרית. ניסוי קליני בודק את הבטיחות והיעילות של תרופה ניסיונית, בנוסף לכמה טוב היא עובדת בתור מענה לצרכים הטיפוליים של המחלה.

כיצד ניסוי קליני מעריך תרופות חדשות וניסיונית?

ניסויים מתוכננים היטב כדי להעריך תרופות ניסיוניות. קריטריונים מסוימים פותחו על מנת לקבוע אם אתה מתאים להשתתף, עליך לעקוב אחר משטר מינון תרופה עקבי ולהגיע לביקורים שנקבעו במרפאה, ותעבור בדיקות והערכות רפואיות/התנהגותיות. צוות של מתאמי ניסוי, אחיות ורופאים יעבדו אתך מקרוב לאורך ההליך כדי לנטר כל תסמינים או שינויים, וכדי לאסוף מידע לגבי איך אתה מרגיש ומגיב לטיפול. המידע שנאסף במהלך הניסוי נבדק, מאומת ומנותח בקפידה כדי לקבוע את הסיכונים והתועלות של התרופה הניסיונית. באופן כללי, יש צורך בתוצאות חיוביות של יותר מניסוי אחד לפני שניתן לאשר תרופה ניסיונית למכירה לציבור.

כיצד מוגנות זכויותיי ובטיחותי כמטופל במהלך ניסוי קליני?

זכויותיך, רווחתך ובטיחותך בעלי חשיבות עליונה עבור צוות המחקר במהלך הניסוי ומעבר לו. הצוות יסביר לך את כל היבטי הניסוי ויענה על כל השאלות שעשויות להיות לך. על כל הניסויים הקליניים לעקוב אחר נהלים קפדנים לגבי הטיפול במשתתפים. הניסוי נבדק ואושר על ידי וועדת אתיקה ו/או וועדת הלסינקי מוסדית, שהן גופים עצמאיים שנוסדו על מנת להגן על אנשים שמשתתפים במחקר רפואי.

האם אוכל לעזוב את הניסוי הקליני לפני סיומו?

חשוב שתישאר בניסוי הקליני עד סיומו, אך יש לך את הזכות לעזוב בכל זמן ומכל סיבה. אם תחליט לעזוב את הניסוי, עליך לדבר קודם כל עם רופא הניסוי כדי שיוכל לקבוע כיצד הדבר ישפיע על בריאותך ואילו אפשרויות טיפול אחרות זמינות עבורך.

האם אקבל פיצוי כלשהו?

לא תקבל תשלום עבור ההשתתפות בניסוי זה. אתה עשוי לקבל פיצוי על הוצאות נסיעה סבירות הקשורות להגעתך לביקורים של הניסוי. חבר בצוות הניסוי הקליני יסביר זאת לך לפרטי פרטים.

כיצד אוכל לגלות עוד אודות התרופה הניסיונית וניסוי קליני זה?

תוכל למצוא מידע נוסף אודות תרופה ניסיונית זו והניסוי הקליני באתר clinicaltrials.gov, באתר זה או באתר sierraoncology.com.

מיקומי הניסוי