Myelofibrosist diagnosztizáltak Önnél, és az ennek kezelésére jóváhagyott JAK-gátlót szed?

Tudjon meg többet a myelofibrosisos betegeknek szóló MOMENTUM klinikai vizsgálatban való részvételről.

Mi a myelofibrosis?

A myelofibrosis (MF) egy krónikus vérrák, amelynél hegszövet alakul ki a csontvelőben, rontva a vérsejtek termelését.

Ezt a hegszövetet a csontvelőben lévő kóros vér őssejtek okozzák, amelyek túl gyorsan eloszlanak, ami csökkent csontvelő-funkcióhoz és gyulladáshoz vezet mind a csontvelőben, mind a testben. A progresszív csontvelő-elégtelenség eredményeként a betegek gyakran egyre vérszegényebbé válnak, és az idő múlásával gyakran lesz szükség vérátömlesztésre. Ezenkívül a lép megpróbálja kompenzálni a rossz vérsejt-termelést, aminek következtében megnő a mérete (splenomegalia). Maga a megnövekedett lép is kellemetlenséget, fájdalmat, fáradtságot és csökkent étvágyat okozhat a krónikus gyulladás, az alacsony vérsejt-termelés és a betegség okozta tünetek mellett.

A myeloproliferatív neoplazmaként (MPN) kategorizált myelofibrosis önmagában is kialakulhat, illetve a polycythemia vera (post-PV-MF) vagy az esszenciális thrombocythemia (post-ET-MF) progressziójából is.

A myelofibrosis által az emberekre gyakorolt három elsődleges hatás

Ránézésre sok myelofibrosisban szenvedő embert semmi sem különbözteti meg egészséges barátaiktól és családtagjaiktól. A betegek szervezetében azonban gyakran előfordulnak a következők:

Károsult vérsejt-termelés:

csökkent számú vörösvértestek (vérszegénység), fehérvérsejtek (leukopénia) és vérlemezkék (trombocitopénia)

Szisztémás tünetek:

fáradtság, éjszakai izzadás, viszketés, csontfájdalom, aktivitás hiánya, koncentrációs problémák és súlycsökkenés

A lép megnagyobbodása (splenomegalia):

hasi fájdalom, korai teltségérzet, puffadás és a máj érrendszerének magas nyomása

A myelofibrosis általános tünetei a következők lehetnek:

vérszegénység, beleértve a vérátömlesztés szükségességét

megnagyobbodott lép és esetenként máj vagy más szervek

fáradtság, gyengeség vagy légszomj már kisebb erőfeszítés mellett is

teltségérzet, kellemetlenség vagy fájdalom a has bal felső részén

láz

éjjeli izzadás

csontfájdalom

viszketés

vérzés vagy véraláfutás könnyű kialakulása

fertőzések elkapására való hajlam

zavarosság vagy „ködös agy”

További források:

A myelofibrosisról további információk a MPN Research Foundation nevű kutatási alapítványon keresztül érhetők el.

Információk a myelofibrosisban szenvedő betegeknek szóló MOMENTUM klinikai vizsgálatról

A myelofibrosisban szenvedő betegeknek szóló MOMENTUM klinikai vizsgálat a momelotinib nevű vizsgálati gyógyszer hatásosságát és biztonságosságát vizsgálja egy másik gyógyszerrel (a danazollal) összehasonlítva a myelofibrosis kezelésében. A klinikai vizsgálatban részt vevő összesen 180 betegeket véletlenszerűen sorolják be úgy, hogy 120 beteg kapjon momelotinibet, 60 beteg pedig danazolt.

A momelotinib egyfajta Janus kináz (JAK) gátló gyógyszer, amelynek célja a myelofibrosis három fő problémájának – a gyengítő tünetek, a vérszegénység (alacsony vörösvérsejt-szám) vagy más alacsony vérsejtszám, illetve a megnagyobbodott lép – kezelése. Mivel a momelotinib gátolja a JAK enzimeket és egy másik, a vörösvérsejtek termelődésében részt vevő célenzimet, az úgynevezett ACVR1-et, alkalmas lehet a myelofibrosis tüneteinek és a lép megnagyobbodásának kezelésére, miközben növeli a vörösvértestek számát, javítva ezzel a vérszegénységet. E profilnak köszönhetően a momelotinib más, mint a jelenleg kapható JAK gátlók, amelyek nem kezelik a vérszegénységet és általában még rosszabbá is teszik.

A momelotinib-kezelést összehasonlítjuk a danazol-kezeléssel, amelyet potenciális kezelési lehetőségként szerepel a vérszegénységben szenvedő myelofibrosisos betegek számára javallott gyógyszerek listáján. Teljesen más módon működik, mint az momelotinib, és nem JAK-gátló.

Mire számíthat, ha részt vesz a vizsgálatban?

A momelotinib egy potenciális új myelofibrosis-terápia, amelyet korábbi vizsgálatok során már több mint 820 myelofibrosisos betegnél vizsgáltak. Azoknak a betegeknek, akik részt kívánnak venni az új MOMENTUM klinikai vizsgálatban, először át kell adniuk egy szűrési időszakot, hogy megbizonyosodjanak arról, hogy alkalmasak-e a vizsgálatba való belépésre.

Szűrési időszak

A szűrési időszak az első kezelési adagot megelőzően akár 6 hétig is tarthat. Arra fogjuk kérni, hogy jöjjön be egy vizitre, amelyen beszélhet orvosával és az ápolószemélyzettel, hogy meggyőződjenek arról, teljesíti-e Ön a MOMENTUM klinikai vizsgálatban való részvétel összes követelményét.

Vizsgálati gyógyszerrel való kezelési időszak

A vizsgálati gyógyszerrel való kezelési időszak két szakaszból áll. Az első szakaszban a momelotinibet vagy a danazolt és a hatóanyagot nem tartalmazó placebót kapja a vizsgálati gyógyszer adagolásának részeként. Ezeket a gyógyszereket 24 héten át minden nap szájon át tudja bevenni otthonában.

A második szakaszban, amely azt követően kezdődik, hogy a vizsgálati gyógyszert 24 héten át szedte, felajánlják Önnek, hogy maradjon az első szakasztó alkalmazott kezelésben vagy váltson momelotinibre, attól függően, hogy eredetileg milyen kezelésre sorolták be. A második szakaszban végzett kezelés akár 4 évig is tarthat, ha Ön és orvosa úgy gondolja, hogy a momelotinib biztonságos az Ön számára, és ha a kezelés előnyösnek bizonyul az Ön számára.

Az első évben négyhetente, majd azt követően háromhavonta kell bejönnie a vizsgálóhelyre.

Utánkövetési időszak

Arra fogjuk kérni, hogy 30 nappal az utolsó kezelési adagot követően térjen vissza a vizsgálóhelyre, majd ezt követően rendszeresen felveszi Önnel a kapcsolatot a vizsgálati személyzet.

Alkalmas vagyok a részvételre? A társam alkalmas a részvételre?

Ön vagy ismerőse a következő feltételek teljesülése mellett lehet alkalmas MOMENTUM klinikai vizsgálatban való részvételre:

18 éves vagy annál idősebb;

myelofibrosissal diagnosztizálták;

jelenleg vagy korábban már jóváhagyott JAK-gátlóval (ideértve a ruxolitinibet vagy a fedratinibet is) kezelték a myelofibrosis kezelésére 3 hónapnál hosszabb ideig (vagy 28 napnál hosszabb ideig, ha a vérrel kapcsolatos mellékhatások voltak tapasztalhatók a gyógyszerkészítmény használatakor);

vérszegény, ami jelentős tünetterhet jelent a klinikai vizsgálati protokollban alkalmazott meghatározás szerint.

Számos egyéb kritériumnak is teljesülnie kell, mielőtt Ön/ismerőse részt vehet a klinikai vizsgálatban. Orvosa és ápolószemélyzete ismerni fogja ezeket a követelményeket, és meg tudják Önnel beszélni.

Milyen lehetséges előnyökre számíthatok az ebben a klinikai vizsgálatban való részvételtől?

Noha a korábbi vizsgálatokban több mint 820 myelofibrosisos beteg kapott momelotinibet, nincsen arra garancia, hogy az Ön számára is előnyös lesz majd a jelen vizsgálatban való részvétel.

Az ilyen klinikai vizsgálatok lehetővé teszik annak meghatározását, hogy egy gyógyszer hasznos-e egy betegség kezelésében. A részvétel Önre nézve kedvező lehet, ha a momelotinib vagy a danazol hatékonyan kezeli a myelofibrosis tüneteit, javítja a vérszegénységet vagy csökkenti a megnagyobbodott lép méretét. A vizsgálati gyógyszerek várhatóan nem gyógyítják meg teljesen a myelofibrosist oly mértékben, hogy ne legyen szükség további kezelésre.

Az Ön javát szolgálja egészségi állapotának vérvizsgálatokkal és más értékelésekkel történő szigorú orvosi ellenőrzése is a vizsgálóhelyi vizitek során. Végül pedig, a vizsgálatban való részvétele a társadalom, a tudósok, az orvosok, a vizsgálat megbízója, illetve a myelofibrosis-kezeléseken dolgozó egyéb vállalatok számára is előnyös lehet azáltal, hogy több ismeretet és információt kaphatnak betegségének kezeléséről, adott esetben hozzájárulva akár a momelotinib szélesebb körben való felhasználására való engedélyezéséhez is.

Tudja meg, hogy Ön vagy hozzátartozója alkalmas‑e a részvételre.

Gyakran Ismételt Kérdések

Mi a vizsgálati gyógyszer?

A vizsgálati gyógyszereket tudósok és orvosok vizsgálják laboratóriumban és klinikai vizsgálatokban kutatási célokból, de kereskedelmi forgalomba hozatalra még nincsenek jóváhagyva. A klinikai vizsgálatok a vizsgálati gyógyszerek biztonságosságát és hatásosságát vizsgálják azon kívül, hogy hogyan válik be egy ilyen gyógyszer az adott betegség kezelési céljaira.

Hogyan értékelnek a klinikai vizsgálatok az új vizsgálati gyógyszereket?

A kutatási vizsgálatokat gondosan megtervezték a vizsgálati gyógyszerek értékelésére. Meghatározott kritériumokat dolgoztak ki annak eldöntésére, hogy Ön alkalmas-e a részvételre, következetes gyógyszeradagolási rendet kell követnie, és részt kell vennie az ütemezett vizsgálóhelyi viziteken, valamint orvosi/viselkedési teszteken és értékeléseken. A vizsgálati koordinátorok, ápolók és orvosok csapata szorosan együttműködik Önnel a folyamat során, hogy figyelemmel kísérje a tüneteket vagy a változásokat, és információkat gyűjtsön arról, hogy hogyan érzi magát és hogyan reagál a kezelésre. A vizsgálat során összegyűjtött információkat gondosan felülvizsgálják, ellenőrzik és elemzik a vizsgálati gyógyszer kockázatainak és előnyeinek meghatározása érdekében. Általában egynél több vizsgálat kedvező eredményeire van szükség ahhoz, hogy egy vizsgálati gyógyszert jóvá lehessen hagyni a lakosság számára történő eladásra.

Hogyan gondoskodnak az engem klinikai vizsgálati résztvevőként megillető jogok és biztonságok védelméről?

Jogai, egészségi állapota és biztonsága kiemelkedően fontosak a klinikai vizsgálati személyzet számára a vizsgálat alatt és azt követően is. A személyzet részletesen ismerteti Önnel a vizsgálatot, és válaszol minden esetleges kérdésére. Minden klinikai vizsgálatnak szigorú iránymutatásokat kell követnie a résztvevők kezelésére vonatkozóan. A vizsgálatot etikai bizottság és/vagy intézményi felülvizsgálati testület vizsgálta felül és hagyta jóvá, amelyek az orvosi kutatásban részt vevő emberek védelme érdekében létrehozott független testületek.

Kiléphetek a klinikai vizsgálatból, mielőtt az véget érne?

Fontos, hogy a klinikai vizsgálat teljes időtartama alatt a vizsgálatban maradjon, de joga van bármikor és bármilyen okból kilépni. Ha úgy dönt, hogy kilép a vizsgálatból, akkor először beszéljen a vizsgálóorvossal annak meghatározása érdekében, hogy ez hogyan befolyásolhatja az egészségét, és milyen egyéb kezelési lehetőségek állnak rendelkezésre.

Jár díjazás a vizsgálatban való részvételért?

A vizsgálatban való részvételéért nem kap díjazást. A vizsgálóhelyre való utazáshoz szükséges észszerű mértékű utazási költségeit megtéríthetjük. A klinikai vizsgálati csoport tagja ezt részletesen elmagyarázza majd Önnek.

Hogyan tudhatok meg többet a vizsgált gyógyszerről és erről a klinikai vizsgálatról?

A vizsgálati gyógyszerrel és a klinikai vizsgálattal kapcsolatos további információk a következő oldalakon találhatók: clinicaltrials.gov, vagy ezen a weboldalon.

Vizsgálati helyszínek