Le è stata diagnosticata la mielofibrosi e ha assunto un inibitore di JAK approvato per il trattamento?

Ulteriori informazioni sulla partecipazione alla Sperimentazione clinica MOMENTUM per pazienti con mielofibrosi.

Cos’è la mielofibrosi?

La mielofibrosi (MF) è un tumore cronico del sangue, in cui si forma tessuto cicatriziale nel midollo osseo, compromettendo alla fine la produzione di cellule del sangue.

Questo tessuto cicatriziale è causato da cellule staminali ematiche anomale del midollo osseo, che si dividono troppo rapidamente, con riduzione della funzione del midollo osseo e infiammazione sia nel midollo osseo che in tutto l’organismo. Come risultato di una progressiva insufficienza del midollo osseo, i pazienti spesso diventano sempre più anemici e dipendenti da frequenti trasfusioni di sangue nel tempo. Inoltre, la milza cerca di compensare una scarsa produzione delle cellule del sangue, cosa che ne provoca l’ingrossamento (noto come splenomegalia). La milza ingrossata di per sé può causare disagio, dolore, affaticamento e una riduzione dell’appetito, che si sommano ai sintomi causati da infiammazione cronica, bassa produzione di cellule del sangue e carico della malattia.

Classificata come una neoplasia mieloproliferativa (myeloproliferative neoplasm, MPN), la mielofibrosi può insorgere in modo isolato o come una progressione dalla policitemia vera (MF post-PV) o dalla trombocitemia essenziale (MF post-TE).

3 modi in cui la mielofibrosi primaria colpisce le persone

Viste da fuori, molte persone affette da mielofibrosi hanno lo stesso aspetto dei loro familiari e amici sani. Ma all’interno, i pazienti stanno spesso manifestando:

Alterata produzione di cellule del sangue:

Ridotto numero di globuli rossi (anemia), globuli bianchi (leucopenia) e piastrine (trombocitopenia)

Sintomi costituzionali:

Affaticamento/stanchezza, sudorazione notturna, prurito, dolore osseo, inattività, problemi di concentrazione e perdita di peso

Ingrossamento della milza (splenomegalia):

Dolore addominale, sensazione di sazietà precoce, gonfiore ed elevata pressione nella vascolarizzazione nel fegato

Segni e sintomi comuni della mielofibrosi possono includere:

Anemia, inclusa la necessità di trasfusioni di sangue

Un ingrossamento della milza e, occasionalmente, del fegato o altri organi

Affaticamento, debolezza o respiro affannoso con uno sforzo lieve

Sensazione di sazietà, disagio o dolore nella zona superiore sinistra dell’addome

Febbre

Sudorazione notturna

Dolore osseo

Prurito

Facile formazione di ematomi o sanguinamento

Suscettibilità alle infezioni

Sensazione di annebbiamento o “confusione nella testa”

Fonti aggiuntive:

Ulteriori informazioni sulla mielofibrosi sono disponibili tramite la MPN Research Foundation

Informazioni sulla sperimentazione clinica MOMENTUM per pazienti con mielofibrosi

La sperimentazione clinica MOMENTUM per pazienti con mielofibrosi valuterà l’efficacia e la sicurezza del farmaco sperimentale, momelotinib, rispetto a un altro farmaco (danazolo), nel trattamento della mielofibrosi. I pazienti che partecipano alla sperimentazione clinica saranno assegnati causalmente in modo che 120 pazienti ricevano momelotinib e 60 pazienti ricevano danazolo, per un totale di 180 pazienti.

Momelotinib è un tipo di farmaco noto come un inibitore della Janus Chinasi (o JAK) che è designato per affrontare i tre principali problemi della mielofibrosi, inclusi i sintomi debilitanti, l’anemia (bassa conta dei globuli rossi) o altre basse conte ematiche e la milza ingrossata. Dal momento che momelotinib inibisce gli enzimi JAK e un altro enzima bersaglio coinvolto nella produzione di globuli rossi, chiamato ACVR1, potrebbe essere in grado di trattare i sintomi della mielofibrosi e la milza ingrossata, aumentando inoltre allo stesso tempo il numero dei globuli rossi, con miglioramento dell’anemia. Questo profilo fa sì che momelotinib sia diverso dagli altri inibitori di JAK attualmente disponibili che non trattano l’anemia e di solito la fanno peggiorare.

Il trattamento con momelotinib sarà confrontato con il trattamento con danazolo, che è un farmaco indicato come una potenziale opzione di trattamento per i pazienti affetti da mielofibrosi con anemia. Agisce in un modo completamente diverso da momelotinib e non è un inibitore di JAK.

Cosa aspettarsi con la partecipazione?

Momelotinib è una potenziale nuova terapia per la mielofibrosi ed è già stato studiato in più di 820 pazienti affetti da mielofibrosi in studi precedenti. Ai pazienti che desiderano partecipare alla nuova sperimentazione clinica MOMENTUM, sarà innanzitutto richiesto di superare un periodo di screening per assicurarsi che siano idonei a entrare nella sperimentazione.

Periodo di screening

Il periodo di screening può durare fino a 6 settimane prima della prima dose di trattamento. Le sarà chiesto di presentarsi per una visita per parlare con il medico e il personale infermieristico e garantire che Lei soddisfi tutti i requisiti per la sperimentazione clinica MOMENTUM.

Periodo di trattamento con il farmaco sperimentale

Il periodo di trattamento con il farmaco sperimentale si compone di due fasi. Nella prima fase riceverà momelotinib o danazolo, insieme a un placebo inattivo come parte del dosaggio del farmaco sperimentale. Questi farmaci possono essere assunti per via orale a casa ogni giorno per 24 settimane.

Nella seconda fase, che inizia dopo aver assunto il farmaco della sperimentazione per 24 settimane, Le sarà offerta la possibilità di continuare il Suo trattamento dalla prima fase o passare a momelotinib, a seconda di quale trattamento Le è stato originariamente assegnato. Il trattamento nella seconda fase può continuare per un massimo di 4 anni se Lei e il Suo medico ritenete che momelotinib sia sicuro per Lei e che Lei stia traendo beneficio dal trattamento.

Durante il primo anno, dovrà recarsi presso il centro ogni 4 settimane e poi ogni 3 mesi.

Periodo di follow-up

Le sarà chiesto di tornare presso il centro della sperimentazione 30 giorni dopo la Sua ultima dose di trattamento, e in seguito sarà contattato/a dal personale della sperimentazione periodicamente.

Sono idoneo/a? Il mio familiare è idoneo?

Lei, o qualcuno che conosce, potrebbe essere idoneo alla sperimentazione clinica MOMENTUM se:

Ha almeno 18 anni di età

Ha ricevuto una diagnosi di mielofibrosi

È attualmente o è stato/a precedentemente in trattamento con un inibitore di JAK approvato (compresi ruxolitinib o fedratinib) per la mielofibrosi per un periodo superiore a 3 mesi (o più di 28 giorni, se ha manifestato effetti collaterali correlati al sangue durante l’assunzione del farmaco)

È anemico/a E presenta un significativo carico sintomatologico secondo la definizione utilizzata nel protocollo della sperimentazione clinica

Bisogna soddisfare una serie di altri criteri prima di poter partecipare alla sperimentazione clinica. Il Suo medico e il personale infermieristico conosceranno tali requisiti e saranno in grado di discuterne con Lei.

Quali possibili benefici posso aspettarmi dalla partecipazione a questa sperimentazione clinica?

Sebbene più di 820 pazienti affetti da mielofibrosi abbiano assunto momelotinib in studi precedenti, non vi è alcuna garanzia che Lei trarrà benefici personali dalla partecipazione a questa sperimentazione.

Gli studi clinici come questo rappresentano un modo per determinare se un farmaco è utile a trattare una malattia. Partecipando alla sperimentazione, Lei potrebbe trarre dei benefici se momelotinib o danazolo sono efficaci nel trattare i sintomi della mielofibrosi, migliorando la Sua anemia o riducendo le dimensioni della Sua milza ingrossata. I farmaci sperimentali non sono destinati a curarLa completamente per la Sua mielofibrosi, in modo tale da non richiedere un ulteriore trattamento.

Trarrà beneficio anche dallo stretto monitoraggio delle Sue condizioni di salute tramite esami del sangue e altre valutazioni condotte durante le visite in clinica. Infine, la Sua partecipazione allo studio può essere vantaggiosa per la comunità, i ricercatori scientifici, i medici, lo sponsor della sperimentazione, Sierra Oncology, o altre aziende che stanno sviluppando trattamenti per la mielofibrosi, fornendo maggiori conoscenze e informazioni sul trattamento della Sua malattia e potenzialmente contribuendo a far approvare momelotinib per un uso più esteso.

Verifichi se Lei o una persona a Lei cara è idoneo/a

Domande frequenti

Che cos’è un farmaco sperimentale?

Un farmaco sperimentale è testato in laboratorio e in sperimentazioni cliniche da ricercatori scientifici e medici per scopi di ricerca, ma non è ancora stato approvato per la vendita commerciale. Una sperimentazione clinica valuta la sicurezza e l’efficacia di un farmaco sperimentale, oltre al suo funzionamento per affrontare le esigenze terapeutiche della malattia.

Come si svolge una sperimentazione clinica di ricerca che valuta medicinali sperimentali?

Le sperimentazioni di ricerca vengono attentamente concepite per valutare i farmaci sperimentali. Criteri specifici sono sviluppati per stabilire se Lei è idoneo/a a partecipare, Lei deve seguire un regime di dosaggio coerente per il farmaco e recarsi a delle visite cliniche programmate, e verrà sottoposto/a a esami e valutazioni medici/comportamentali. Un team di coordinatori della sperimentazione, infermieri e medici lavora a stretto contatto con Lei per tutta la durata del processo per monitorare eventuali sintomi o cambiamenti e per raccogliere informazioni su come si sente e sta reagendo al trattamento. Le informazioni raccolte durante il corso della sperimentazione vengono esaminate attentamente, verificate e analizzate per determinare i rischi e i benefici del farmaco sperimentale. In generale, risultati favorevoli da più di una sperimentazione sono necessari prima che un farmaco sperimentale possa essere approvato per la vendita al pubblico.

In che modo vengono tutelati i miei diritti e la mia sicurezza in qualità di partecipante durante una sperimentazione clinica?

I Suoi diritti, il Suo benessere e la Sua sicurezza sono di massima importanza per il personale della sperimentazione clinica durante e dopo la sperimentazione. Il personale Le spiegherà tutti gli aspetti della sperimentazione e risponderà a qualsiasi domanda Lei possa avere. Tutte le sperimentazioni cliniche devono seguire rigorose linee guida sulle modalità con cui vengono trattati i partecipanti. La sperimentazione è stata esaminata e approvata da un Comitato etico e/o Comitato Istituzionale di Revisione, che sono enti indipendenti istituiti per salvaguardare le persone che partecipano alla ricerca medica.

Posso abbandonare la sperimentazione clinica prima che sia terminata?

È importante rimanere nella sperimentazione clinica per la sua intera durata, ma Lei ha il diritto di ritirarsi in qualsiasi momento e per qualsiasi motivo. Se decide di lasciare la sperimentazione, si accerti di parlarne con il medico della sperimentazione prima di determinare come potrebbe influire sulla Sua salute e quali altre opzioni di trattamento sono disponibili.

È previsto un compenso?

Lei non riceverà alcun compenso per partecipare a questa sperimentazione. Potrebbe ricevere un rimborso per ragionevoli spese di viaggio per recarsi alla visita della sperimentazione. Un membro del team della sperimentazione clinica Le spiegherà questa possibilità in dettaglio.

Dove posso trovare ulteriori informazioni sul farmaco sperimentale e su questa sperimentazione clinica?

Ulteriori informazioni su questo farmaco sperimentale e sulla sperimentazione clinica sono disponibili su clinicaltrials.gov, su questo sito web o su sierraoncology.com.

Sedi della sperimentazione