골수섬유증을 진단받았고 승인된 JAK 억제제를 사용하여 치료 받으셨습니까?

골수섬유증 환자에 대한 MOMENTUM 임상시험 참여에 대해 자세히 알아보십시오.

골수섬유증이란 무엇입니까?

골수섬유증(MF)은 골수의 흉터 조직이, 궁극적으로 혈구 생산을 손상시키는 만성 혈액암입니다.

이 흉터 조직은 골수 내 비정상 혈액 줄기 세포에 의해 발생하며, 너무 빠르게 분열하여 이는 골수 기능 감소 및 골수와 전신의 염증을 초래합니다. 진행성 골수 부전의 결과로, 환자들은 종종 점점 빈혈이 심해지고 시간이 경과함에 따라 빈번한 수혈에 의존합니다. 또한, 혈구 생산이 부족하여 비장이 이를 보완하기 위해 비장이 비대해집니다(비장비대로 알려짐). 비대해진 비장 자체는 만성 염증, 낮은 혈구 생성, 및 질병 부담으로 인해 야기되는 증상들 외에 불편감, 통증, 피로 및 식욕 감퇴를 유발할 수 있습니다.

골수증식성 종양(MPN)으로 분류된 골수섬유증은, 자체적으로 발생하거나 진성 적혈구증가증(PV 후 MF) 또는 본태성 혈소판증가증(ET 후 MF)으로부터의 진행으로 발생할 수 있습니다.

골수섬유증이 사람들에게 미치는 3가지 주요 영향

겉으로는 많은 골수섬유증 환자들이 건강한 친구 및 가족들과 똑같아 보일 것입니다. 그러나, 내부에서 환자들은 다음을 경험합니다:

혈구 생산 장애:

적혈구(빈혈), 백혈구(백혈구감소증), 혈소판 감소(혈소판감소증)

전신 증상:

피곤함/피로, 야간 발한, 가려움, 뼈 통증, 비활동, 집중 문제, 및 체중 감소

커진 비장(비장비대):

복통, 조기 포만감, 팽만감 및 간 혈관계의 높은 압력

골수섬유증의 흔한 징후와 증상에는 다음이 포함될 수 있습니다

수혈이 필요한 빈혈

비장, 종종 간이나 다른 장기의 비대

가벼운 운동 시
피로감, 쇠약, 또는
숨가쁨

복부 왼쪽 위 부위에서 만성, 팽만감 또는 통증

발열

야간 발한

가려움(소양증)

쉽게 출혈
또는 멍이 듬

감염에 대한
감수성

흐릿함 또는
“머리가 멍함”

추가 자료:

골수섬유증에 대한 추가 정보는 MPN 연구 재단에서 보실 수 있습니다.

골수섬유증 환자에 대한 MOMENTUM 임상시험 정보

골수섬유증 환자에 대한 MOMENTUM 임상시험은 골수섬유증 치료에 있어, 다른 약물(다나졸)과 비교하여, 임상시험용 의약품인 모메로티닙의 효과 및 안전성을 평가할 것입니다. 임상시험에 참여하는 환자들은 무작위 배정되어 120명의 환자가 모메로티닙을, 60명이 다나졸을 투여받아, 총 180명의 환자가 무작위 배정될 것입니다.

모메로티닙은 야누스 키나아제(또는 JAK) 억제제로 알려진 약물의 일종으로, 쇠약성 증상; 빈혈(적혈구 수 감소), 또는 기타 낮은 혈구 수; 및 비장비대를 포함한 골수섬유증의 세 가지 주요 문제를 해결하기 위해 개발되었습니다. 모메로티닙은 JAK 효소와 ACVR1이라고 하는 적혈구 생성에 관여하는 또 다른 효소 표적을 억제하므로, 골수섬유증 증상과 비장 비대를 치료하는 동시에, 적혈구 수를 증가시켜 빈혈을 개선할 수 있습니다. 이 프로필은 빈혈을 치료하지 않고 일반적으로 악화되는 현재 이용 가능한 다른 JAK 억제제와 다른 모메로티닙을 만들어 냅니다.

빈혈이 있는 골수섬유증 환자를 위한 잠재적인 치료 옵션으로써 모메로티닙 투여는 등재된 약물인 다나졸 투여와 비교할 것입니다. 다나졸은 모메로티닙과 완전히 다른 방식으로 작용하며 JAK 억제제가 아닙니다.

참여로 기대할 수 있는 것은 무엇입니까?

모메로티닙은 이전의 연구에서 820명 이상의 골수섬유증 환자에서 이미 연구된 골수섬유증에 대한 잠재적인 새로운 치료법입니다. 새로운 MOMENTUM 임상시험에 참여하고자 하는 환자들은 먼저 스크리닝 기간을 통과하여 임상시험에 참여하기에 적합한지 확인해야 합니다.

스크리닝 기간

스크리닝 기간은 첫 투여 전 최대 6주간 지속될 수 있습니다. 귀하는 담당 의사 및 간호진과 상담하고 MOMENTUM 임상시험의 모든 요건을 충족하는지 확인하기 위해 방문을 위해 내원하도록 요청받을 것입니다. 스크리닝 기간과 임상시험 기간 동안 귀하가 받게 될 검사 중 일부가 아래에 나와 있습니다. 이 내용은 귀하가 참여에 동의하시기 전에 상세히 설명드릴 것입니다.

  • 신체검사
  • 혈액 검사
  • 심전도(ECG)를 이용한 귀하의 심장 평가
  • 초음파를 이용하여 귀하에게 비장 비대가 발생했는지 여부 확인
  • 자기공명영상(MRI) 또는 컴퓨터단층촬영(CT)을 이용하여 귀하의 비장 크기 확인

휴대용 장비에 매일 설문을 작성하여 귀하의 골수섬유증 증상 평가

시험약 투여 기간

시험약 치료 기간은 두 단계로 구성됩니다. 첫 번째 단계에서 귀하는 시험약 투여의 일부로 모메로티닙 또는 다나졸 중 하나를 비활성 위약과 함께 투여받게 됩니다. 이러한 약물은 24주 동안 매일 집에서 경구 복용할 수 있습니다.

24주 동안 시험약 복용을 마친 후 시작되는 두 번째 단계에서, 귀하는 처음 배정되었던 치료에 따라, 처음 치료를 계속하여 받거나 모메로티닙으로 전환하도록 제안받을 것입니다. 귀하의 담당 의사가 모메로티닙이 귀하에게 안전하다고 판단하고 귀하가 치료로부터 혜택을 얻고 있는 경우, 두 번째 단계에서 최대 4년 동안 투여를 계속할 수 있습니다.

첫 해 동안 귀하는 4주마다, 그 후 3개월마다 시험기관을 방문하게 될 것입니다.

추적관찰 기간

귀하는 마지막 투여 후 30일 시점에 시험기관에 내원하도록 요청을 받을 것이며, 그 후 정기적으로 연구진이 귀하에게 연락할 것입니다.

발생 가능한 부작용

시험약으로 발생할 수 있는 부작용에 대해서는 귀하가 참여에 동의하시기 전에 귀하에게께 상세히 설명드릴 것입니다.

또 다른 JAK 억제제인, 룩소리티닙에 대해 모메로티닙을 비교한 이전의 임상시험(2017 Mesa 등)에 근거하여, 모메로티닙을 투여 받은 시험대상자에서 다음의 부작용이 가장 흔하게 관찰되었습니다(100명 중 10명이 넘는 시험대상자에게 나타남):

  • 다음과 같은 특정 혈구의 낮은 수치:
    • 혈소판(혈액의 응고를 돕는 혈액세포)
    • 적혈구(전신으로 산소를 운반하는 세포)
  • 설사
  • 두통
  • 어지러움
  • 메스꺼움
  • 피로(피곤함)
  • 복통

다나졸로 발생할 수 있는 부작용으로는 다음이 있을 수 있습니다:

  • 발작, 편두통, 심장 또는 신장 질환, 적혈구증가증(혈액 내에서 발견되는 세포를 신체가 더 많이 만들어 내는 병증), 및 고혈압과 같은 체액 정체 상태
  • 체중 증가, 여드름, 체모 생성의 경미한 증가, 탈모, 건조하고 가려운 두피, 목이 쉰 것 같은 소리가 나는 등 목소리 변화, 목앓이, 또는 목소리 톤이 낮아짐.
  • 신경과민 및 정서 불안
  • 간이 제대로 기능을 하지 못할 수 있으며, 간 효소 증가나 황달을 초래할 수 있음
  • 신체 내 정맥 및 동맥과 같은 혈관계 내에 혈전을 유발할 수 있고, 뇌졸중, 마비, 또는 다리 부기와 같은 부작용을 초래할 수 있음

참여에 적합한가요? 나의 가족이나 친지가 참여에 적합한가요?

귀하 또는 귀하의 지인이 다음에 해당하는 경우 MOMENTUM 임상시험에 참여할 자격이 될 수 있습니다:

만 18세 이상

골수섬유증 진단을 받은 경우

승인된 JAK 억제제(룩소리티닙 또는 페드라티닙 포함)로 3개월 이상(또는 약물 투여 중에 혈액 관련 부작용이 나타난 경우 28일 이상) 골수섬유증에 대한 치료를 현재 받고 있거나 이전에 받은 적이 있는 경우

빈혈이 있고 임상시험 계획서에 사용되는 정의에 따라 유의한 증상 부담이 있음

귀하/귀하의 지인은 임상시험에 참여하기 전에 여러 가지 다른 기준에 부합해야 합니다. 담당 의사와 간호진은 이러한 요건에 대해 잘 알고 있으며 이에 대해 귀하와 상의할 수 있을 것입니다.

이 임상시험 참여로 인해 어떤 이익을 얻을 수 있습니까?

820명 이상의 골수섬유증 환자들이 이전 연구에서 모멜로티닙을 투여받았음에도 불구하고, 귀하가 이 임상시험에 참여함으로써 개인적인 혜택을 얻게 될 것이라는 보장은 없습니다.

이와 같은 임상시험은 약물이 질병을 치료하는 데 유용한지 여부를 판단하는 방법입니다. 본 임상시험에 참여함으로써 모멜로티닙 또는 다나졸이 골수섬유증 증상을 치료하거나, 빈혈을 개선하거나, 비대 비장의 크기를 줄이는 데 효과적일 수 있습니다. 시험약이 귀하의 골수섬유증을 완전히 치유할 것으로 예상되지 않으므로, 추가 투여가 필요하지 않습니다.

또한 귀하는 병원 방문 동안 혈액 검사 및 기타 평가를 통해 귀하의 건강 상태에 대한 면밀한 의학적 모니터링을 통해 도움을 받으실 수 있습니다. 마지막으로, 귀하의 임상시험 참여는 귀하의 질병 치료에 대한 더 많은 지식과 정보를 제공하여 골수섬유증에 대한 치료법을 개발하고, 잠재적으로 모메로티닙이 보다 광범위한 사용을 위해 승인됨으로써, 지역사회, 과학자, 의사, 임상시험 의뢰자, Sierra Oncology, 또는 골수섬유증에 대한 치료를 개발하는 다른 회사에 혜택을 줄 수 있습니다.

귀하 또는 귀하에게 소중한 사람이 자격이 되는지 알아보십시오

자주 묻는 질문

임상시험용 의약품이란 무엇입니까?

임상시험용 의약품이란 연구 목적을 위해 과학자와 의사들이 실험실에서 시험하고 있으나, 아직 상업 판매용으로는 승인되지 않은 약입니다. 임상시험은 질병의 치료 요구를 해결하는 데 얼마나 효과가 있는지 뿐만 아니라, 임상시험용 의약품의 안전성과 유효성을 시험합니다.

임상시험 연구는 새로운 임상시험용 의약품을 어떻게 평가합니까?

임상 연구는 임상시험용 의약품을 평가하기 위해 신중하게 설계되었습니다. 귀하가 참여 자격이 있는지 확인하기 위해 구체적인 기준이 개발되고, 귀하는 일관된 약물 투여 요법을 따르고 예정된 병원 방문에 참석해야 하며, 의학적/행동 검사 및 평가를 받게 됩니다. 임상시험 코디네이터, 간호사, 및 의사들로 구성된 팀이 일체의 증상 또는 변화를 모니터링하고, 귀하의 컨디션이 어떤지에 관한 정보를 수집하며, 치료에 대한 반응을 수집하기 위해 전체 과정 동안 귀하와 긴밀히 협력합니다. 임상시험 과정에서 수집된 정보는 임상시험용 의약품의 위험과 혜택을 확인하기 위해 주의 깊게 검토, 확인 및 분석됩니다. 일반적으로, 임상시험용 의약품이 대중에게 판매되기 위해 승인을 받기 전에 하나 이상의 임상시험으로부터 얻은 긍정적 결과가 필요합니다.

임상시험 기간 동안 참여자로서 나의 권리와 안전은 어떻게 보호됩니까?

귀하의 권리, 복지, 및 안전성은 임상시험 기간 동안과 그 이후의 임상시험 연구진에게 가장 중요합니다. 연구진은 임상시험의 모든 측면을 귀하에게 설명하고 귀하의 질문에 답변해 드릴 것입니다. 모든 임상시험은 참여자의 치료 방법에 관한 엄격한 지침을 준수해야 합니다. 본 임상시험은 의학적 연구에 참여하는 사람들을 보호하기 위해 설립된 독립 기구인, 윤리위원회 및/또는 임상시험 심사위원회의 심사 및 승인을 받았습니다.

임상시험이 종료되기 전에 임상시험을 중단할 수 있습니까?

전체 기간 동안 임상시험 참여를 유지하는 것이 중요하지만, 언제든지 어떠한 이유로든 귀하는 참여를 중단할 권리가 있습니다. 임상시험 참여를 중단하기로 결정하는 경우, 먼저 임상시험 의사와 상의하여 귀하의 건강에 어떤 영향을 미칠 수 있는지, 그리고 어떤 다른 치료 방법이 있는지 결정하십시오.

보상이 제공됩니까?

귀하는 본 임상시험 참여에 대한 대가를 지급받지 않을 것입니다. 귀하는 임상시험 방문에 참석하기 위한 합당한 교통비를 환급받을 수 있습니다. 임상시험 팀원이 이에 대해 자세히 설명해 드릴 것입니다.

임상시험용 의약품과 이 임상시험에 대해 어떻게 더 자세히 알 수 있습니까?

이 임상시험용 의약품 및 임상시험에 관한 추가 정보는 clinicaltrials.gov, 이 웹사이트 또는 sierraoncology.com에서 확인할 수 있습니다.

임상시험 위치