Bent u gediagnosticeerd met myelofibrose en nam u een goedgekeurde JAK-remmer voor de behandeling ervan?

Lees meer over deelname aan de klinische studie MOMENTUM voor patiënten met myelofibrose.

Wat is myelofibrose?

Myelofibrose (MF) is een chronische bloedkanker waarbij er littekenweefsel wordt gevormd in het beenmerg. Uiteindelijk wordt zo de aanmaak van bloedcellen verstoord.

Dit littekenweefsel wordt veroorzaakt door afwijkende bloedstamcellen in het beenmerg, die te snel delen, wat leidt tot verminderde beenmergfunctie en -ontsteking, zowel in het beenmerg als in de rest van het lichaam. Als gevolg van progressieve beenmergaantasting, krijgen patiënten vaak steeds meer bloedarmoede en worden na verloop van tijd afhankelijk van regelmatige bloedtransfusies. Bovendien probeert de milt te compenseren voor de slechte bloedcelproductie waardoor deze groter wordt (bekend als splenomegalie). De vergrote milt zelf kan ongemak, pijn, vermoeidheid en een verminderde eetlust veroorzaken die gepaard gaan met chronische ontsteking, lage bloedcelproductie, en ziektelast.

Myelofibrose wordt geclassificeerd als een myeloproliferatief neoplasma (MPN) en kan op zich of als een progressie van polycythemia vera (post-PV-MF) of essentiële trombocytemie (post-ET-MF) ontstaan.

3 Belangrijkste manieren waarop myelofibrose mensen beïnvloedt

Aan de buitenkant zien veel mensen met myelofibrose er precies zo uit als hun gezonde vrienden en familie. Maar binnenin ervaren patiënten vaak:

verstoorde bloedcelproductie:

Minder rode bloedcellen (anemie), witte bloedcellen (leukopenie) en bloedplaatjes (trombocytopenie)

constitutionele symptomen::

Vermoeidheid/moeheid, nachtelijk zweten, jeuk, pijn in de botten, inactiviteit, concentratieproblemen en gewichtsverlies

Vergrote milt (splenomegalie):

Buikpijn, een gevoel van snel voldaan te zijn, een opgeblazen gevoel en hoge druk in de vasculatuur van de lever

Vaak voorkomende tekenen en symptomen van myelofibrose zijn onder meer:

anemie, waaronder een behoefte aan bloedtransfusies

een vergrote milt en soms lever of andere organen

vermoeidheid, zwakte of kortademigheid bij lichte inspanning

volheid, ongemak of pijn linksboven in de buik

koorts

nachtelijk zweten

botpijn

jeuk (pruritus)

gemakkelijk bloeden of blauwe plekken krijgen

vatbaarheid voor infecties

wazig gevoel of “hersenmist”

Bijkomende bronnen:

Meer informatie over myelofibrose is beschikbaar via de MPN Research Foundation

Over de klinische studie MOMENTUM voor patiënten met myelofibrose

De klinische studie MOMENTUM voor patiënten met myelofibrose beoordeelt de doeltreffendheid en veiligheid van het studiegeneesmiddel, momelotinib, in vergelijking met een ander geneesmiddel (danazol), voor de behandeling van myelofibrose. Patiënten die deelnemen aan de klinische studie worden willekeurig toegewezen zodat 120 patiënten momelotinib en 60 patiënten danazol krijgen, voor in totaal 180 patiënten.

Momelotinib is een type geneesmiddel bekend als een Janus kinase (of JAK)-remmer, dat de werking van de eiwitten JAK1, JAK2 en ACVR1 stopt. Deze eiwitten zijn geïdentificeerd op basis van hun verband met de ontwikkeling van myelofibrose bij patiënten. Omdat momelotinib de werking van deze eiwitten remt, is het ontworpen om de drie belangrijkste problemen van myelofibrose te behandelen, waaronder invaliderende symptomen, anemie (laag aantal rode bloedcellen) of andere lage aantallen bloedcellen, en een vergrote milt. Omdat momelotinib de JAK-enzymen en een ander enzymtarget betrokken bij de productie van rode bloedcellen, genaamd ACVR1, remt, kan het symptomen van myelofibrose en vergrote milt behandelen terwijl het ook het aantal rode bloedcellen verhoogt en zo anemie verbetert. Dit profiel maakt momelotinib anders dan andere momenteel beschikbare JAK-remmers die anemie niet behandelen en het meestal erger maken.

De behandeling met momelotinib zal vergeleken worden met een behandeling met danazol, een geneesmiddel dat wordt aangeduid als een mogelijke behandelingsoptie voor myelofibrosepatiënten met anemie. Het werkt op een volledig andere manier dan momelotinib en is geen JAK-remmer.

Wat kunt u verwachten van deelname?

Momelotinib is een mogelijke nieuwe behandeling voor myelofibrose, dat reeds in eerdere studies werd onderzocht bij meer dan 820 patiënten met myelofibrose. Patiënten die willen deelnemen aan de nieuwe klinische studie MOMENTUM moeten eerst een screeningperiode doorlopen om zeker te zijn dat ze geschikt zijn om aan de studie te kunnen deelnemen.

Screeningperiode

De screeningperiode kan tot 6 weken vóór de eerste behandelingsdosis duren. We vragen u om langs te komen voor een bezoek om met uw arts en het verplegend personeel te spreken en er zeker van te zijn dat u voldoet aan alle vereisten voor de klinische studie MOMENTUM.

Behandelingsperiode met het studiegeneesmiddel

De behandelingsperiode met het studiegeneesmiddel bestaat uit twee fasen. In de eerste fase krijgt u ofwel momelotinib of danazol samen met een inactieve placebo als deel van uw dosering met het studiegeneesmiddel. Deze geneesmiddelen kunnen thuis elke dag gedurende 24 weken oraal worden ingenomen.

In de tweede fase, die begint nadat u het studiegeneesmiddel gedurende 24 weken hebt ingenomen, wordt u aangeboden om verder uw behandeling van de eerste fase te krijgen of om over te schakelen naar momelotinib, naargelang de behandeling waaraan u oorspronkelijk werd toegewezen. De behandeling in de tweede fase kan tot ongeveer 4 jaar verdergaan als u en uw arts menen dat momelotinib veilig voor u is en u baat hebt bij de behandeling.

Tijdens het eerste jaar bezoekt u het centrum elke 4 weken en vervolgens elke 3 maanden.

Follow-upperiode

We vragen u om 30 dagen na uw laatste behandelingsdosis terug te keren naar het onderzoekscentrum, en daarna neemt het studiepersoneel regelmatig contact met u op.

U bent geschikt voor de studie MOMENTUM als u:

18 jaar of ouder bent;

een diagnose hebt gekregen van myelofibrose;

momenteel wordt of eerder werd behandeld met een goedgekeurde JAK-remmer (waaronder ofwel ruxolitinib of fedratinib) voor myelofibrose voor een periode van meer dan 3 maanden (of meer dan 28 dagen indien bloedgerelateerde bijwerkingen optraden tijdens de behandeling met het geneesmiddel);

anemisch bent EN belangrijke symptoombelasting hebt volgens de definitie van het klinisch studieprotocol.

Er moet aan een aantal andere criteria worden voldaan voordat u kunt deelnemen aan de klinische studie. Uw arts en het verpleegkundig personeel zullen vertrouwd zijn met deze vereisten en zullen deze met u kunnen bespreken.

Mogelijke bijwerkingen

Mogelijke bijwerkingen van de studiemedicatie zullen in detail aan u worden beschreven voordat u akkoord gaat om deel te nemen.

Op basis van een vorige studie waarin momelotinib werd vergeleken met een andere JAK-remmer, ruxolitinib (Mesa et al. 2017), werden de volgende bijwerkingen het vaakst waargenomen bij deelnemers die momelotinib nemen (gezien bij meer dan 10 op de 100 mensen):

  • lage aantallen van bepaalde bloedcellen zoals:
    • bloedplaatjes (bloedcellen die uw bloed helpen te stollen);
    • rode bloedcellen (cellen die zuurstof naar alle delen van het lichaam brengen);
  • diarree;
  • hoofdpijn;
  • duizeligheid;
  • misselijkheid;
  • vermoeidheid (zich moe voelen);
  • buikpijn.

Mogelijke bijwerkingen van danazol zijn onder meer:

  • vochtophoping in omstandigheden zoals een epileptische aanval, migraine, hart- of nierziekte, polycytemie (een aandoening waarbij het lichaam meer cellen aanmaakt die in het bloed voorkomen), en hoge bloeddruk;
  • gewichtstoename, acne, lichte toename in haargroei, haarverlies, droge jeukende hoofdhuid, veranderingen in de stem zoals hees klinken, zere keel, of een verlaging in de toonhoogte;
  • zenuwachtigheid en emotionele instabiliteit;
  • de lever werkt mogelijk niet naar behoren en kan verhogingen in leverenzymen of geelzucht veroorzaken;
  • er kunnen stolsels voorkomen in de bloedstroom van het lichaam, zoals in de aders en de slagaders, en die kunnen bijwerkingen veroorzaken zoals een beroerte, verlamming of zwelling in de benen.

Welke mogelijke voordelen kan ik verwachten van deelname aan deze klinische studie?

Hoewel er meer dan 820 patiënten met myelofibrose momelotinib kregen in eerdere studies, bestaat er geen garantie dat u persoonlijk voordeel zult hebben van uw deelname aan deze studie.

Klinische studies zoals deze zijn een manier om te bepalen of een geneesmiddel nuttig is voor de behandeling van een ziekte. Door deel te nemen aan de studie kunt u er baat bij hebben als momelotinib of danazol doeltreffend blijkt voor de behandeling van symptomen van myelofibrose, het verbeteren van uw anemie of het verminderen van de omvang van uw vergrote milt. Er wordt van de studiegeneesmiddelen niet verwacht dat deze u volledig zullen genezen van uw myelofibrose, zodat er geen verdere behandeling nodig is.

U geniet ook van het nauwlettend medisch toezicht op uw gezondheidstoestand via bloedtesten en andere beoordelingen tijdens de bezoeken aan de kliniek. Tot slot kan uw deelname aan de studie gunstig zijn voor de gemeenschap, wetenschappers, artsen, de sponsor van de studie, Sierra Oncology of andere bedrijven die behandelingen voor myelofibrose ontwikkelen door meer kennis en informatie over de behandeling van uw ziekte te verstrekken en mogelijk helpen om momelotinib goedgekeurd te krijgen voor een ruimer gebruik.

Ga na of u of een familielid of vriend in aanmerking komt/komen

Veelgestelde vragen

Wat is een experimenteel geneesmiddel?

Een experimenteel geneesmiddel wordt in het laboratorium en in klinische studies door wetenschappers en artsen getest voor onderzoeksdoeleinden, maar het is nog niet goedgekeurd voor commerciële verkoop. Een klinische studie test de veiligheid en doeltreffendheid van een experimenteel geneesmiddel, naast hoe goed het werkt om te beantwoorden aan de therapeutische behoeften van de ziekte.

Hoe beoordeelt een klinische studie nieuwe, experimentele geneesmiddelen?

Wetenschappelijke studies worden zorgvuldig ontworpen om experimentele geneesmiddelen te beoordelen. Er zijn specifieke criteria ontwikkeld om te bepalen of u geschikt bent voor deelname, u moet een consistent doseringsschema voor geneesmiddelen volgen en geplande bezoeken aan de kliniek bijwonen, en u zult medische/gedragsmatige testen en beoordelingen ondergaan. Een team van studiecoördinatoren, verpleegkundigen en artsen werkt nauw met u samen gedurende het proces voor het monitoren van symptomen of veranderingen, en om informatie te verzamelen over hoe u zich voelt en reageert op de behandeling. De informatie die wordt verzameld tijdens het verloop van de studie wordt zorgvuldig nagezien, geverifieerd en geanalyseerd om de risico’s en voordelen van het experimenteel geneesmiddel te bepalen. In het algemeen zijn er gunstige resultaten uit meer dan één studie nodig voordat een experimenteel geneesmiddel kan worden goedgekeurd voor verkoop aan het publiek.

Hoe worden mijn rechten en veiligheid als deelnemer beschermd tijdens een klinische studie?

Uw rechten, welzijn en veiligheid zijn tijdens en na de studie van het hoogste belang voor het klinisch studiepersoneel. Het personeel zal alle aspecten van de studie aan u uitleggen en eventuele vragen die u hebt, beantwoorden. Alle klinische studies moeten strikte richtlijnen volgen voor de manier waarop deelnemers behandeld moeten worden. De studie werd beoordeeld en goedgekeurd door een ethische commissie en/of institutionele beoordelingscommissie. Dit zijn onafhankelijke organen die zijn opgericht ter bescherming van mensen die deelnemen aan medisch onderzoek.

Kan ik de klinische studie verlaten voordat deze eindigt?

Het is belangrijk om voor de gehele duur in de klinische studie te blijven, maar u hebt het recht om op elk gewenst moment en om welke reden dan ook de studie te verlaten. Als u beslist om de studie te verlaten, zorg er dan voor dat u eerst met de studiearts praat om te bepalen hoe het van invloed kan zijn op uw gezondheid en welke andere behandelingsmogelijkheden er beschikbaar zijn.

Wordt er voor vergoeding gezorgd?

U wordt niet betaald om aan deze studie deel te nemen. U kunt een vergoeding ontvangen voor redelijke reiskosten om uw studiebezoek bij te wonen. Een lid van het studieteam zal dit in detail met u bespreken.

Hoe kan ik meer te weten komen over het experimenteel geneesmiddel en deze klinische studie?

Bijkomende informatie over dit experimenteel geneesmiddel en deze klinische studie vindt u op clinicaltrials.gov, op deze website of op sierraoncology.com.

Studielocaties

       

      U staat op het punt de patiëntenwebsite

      te verlaten en een pagina te raadplegen

      die bedoeld is voor zorgverleners.

       

      Ik ben een zorgverlener: