Czy rozpoznano u Ciebie zwłóknienie szpiku, w związku z którym przyjmowałeś/-aś lek z grupy inhibitorów kinaz JAK?

Dowiedz się więcej o udziale w badaniu klinicznym MOMENTUM dla pacjentów ze zwłóknieniem szpiku.

Czym jest zwłóknienie szpiku?

Zwłóknienie szpiku (myelofibrosis, MF) to przewlekła choroba nowotworowa polegająca na tworzeniu się tkanki bliznowatej w szpiku kostnym, co ostatecznie prowadzi do upośledzenia wytwarzania komórek krwi.

Przyczyną powstawania takiej tkanki bliznowatej jest nieprawidłowa zmiana w komórkach macierzystych krwi w szpiku kostnym, przez którą komórki dzielą się zbyt szybko, co w konsekwencji prowadzi do pogorszenia czynności szpiku kostnego i stanu zapalnego zarówno w szpiku kostnym, jak i w całym organizmie. W wyniku postępującej niewydolności szpiku kostnego u pacjentów często występuje pogłębiająca się niedokrwistość i w miarę upływu czasu stają się oni zależni od częstego przetaczania krwi. Ponadto, śledziona próbuje kompensować słabą produkcję komórek krwi, co powoduje jej powiększenie (tzw. splenomegalia). Powiększenie śledziony może samo w sobie wywoływać dyskomfort, ból, zmęczenie i zmniejszony apetyt, które nakładają się na objawy wywołane przewlekłym stanem zapalnym, niską produkcją komórek krwi i obciążeniem związanym z chorobą.

Zwłóknienie szpiku kostnego sklasyfikowane jako nowotwór mieloproliferacyjny (myeloproliferative neoplasm, MPN) może rozwinąć się samoistnie albo pojawić się w wyniku progresji czerwienicy prawdziwej (polycythemia vera, post-PV-MF) albo nadpłytkowości samoistnej (essential thrombocythemia, post-ET-MF).

3 najważniejsze skutki zwłóknienia szpiku u ludzi

Na zewnątrz wiele osób ze zwłóknieniem szpiku wygląda tak samo jak ich zdrowi przyjaciele i rodzina. Jednak wewnątrz ich organizmu często występuje:

Upośledzenie produkcji komórek krwi:

Zmniejszenie liczby krwinek czerwonych (niedokrwistość), krwinek białych (leukopenia) i płytek krwi (trombocytopenia)

Objawy ogólnoustrojowe:

Uczucie wycieńczenia/męczliwość, nocne poty, świąd, ból kości, brak chęci do działania, problemy z koncentracją i utrata masy ciała

Powiększenie śledziony (splenomegalia):

Ból brzucha, wczesne uczucie sytości, wzdęcia i nadciśnienie w układzie naczyniowym wątroby

Do częstych oznak i objawów zwłóknienia szpiku należą:

Niedokrwistość, w tym konieczność przetaczania krwi

Powiększenie śledziony a niekiedy wątroby bądź innych narządów

Zmęczenie, osłabienie lub duszność przy niewielkim wysiłku

Uczycie sytości, dyskomfort lub ból w lewym nadbrzuszu

Gorączka

Nocne poty

Ból kości

Swędzenie (świąd)

Łatwo powstające krwawienia lub zasinienia

Podatność na infekcje

Efekt zamglenia mózgu, czyli „mgła umysłowa”

Dodatkowe materiały:

Dokładniejsze informacje na temat zwłóknienia szpiku są dostępne za pośrednictwem Fundacji na rzecz badań nad chorobami mieloproliferacyjnymi

O badaniu klinicznym MOMENTUM dla pacjentów ze zwłóknieniem szpiku

W badaniu klinicznym MOMENTUM obejmującym pacjentów ze zwłóknieniem szpiku oceniana będzie skuteczność i bezpieczeństwo badanego leku, momelotynibu, w porównaniu z innym lekiem (danazol) stosowanym w leczeniu zwłóknienia szpiku. Pacjenci biorący udział w badaniu klinicznym, w łącznej liczbie 180 osób, zostaną losowo przydzieleni do jednej z dwóch grup, w których 120 pacjentów będzie otrzymywać momelotynib, natomiast 60 pacjentów będzie otrzymywać danazol.

Momelotynib należy do grupy leków zwanych inhibitorami kinaz Janusowych (czyli JAK), których zadaniem jest opanowanie trzech głównych problemów związanych ze zwłóknieniem szpiku, czyli objawów wyniszczenia, niedokrwistości (małej liczby czerwonych krwinek) lub małej liczby innych komórek krwi; a także powiększenia śledziony. Ponieważ momelotynib blokuje aktywność enzymów JAK oraz jeszcze jednego enzymu biorącego udział w procesie wytwarzania czerwonych krwinek, tak zwanego ACVR1, który także jest docelowym miejscem działania tego leku, istnieje możliwość, że będzie on w stanie leczyć objawy zwłóknienia szpiku i powiększenia śledziony, zwiększając jednocześnie liczbę czerwonych krwinek i zmniejszając niedokrwistość. Dzięki takiemu profilowi działania momelotynib różni się od innych obecnie dostępnych inhibitorów kinaz JAK, które nie leczą niedokrwistości i zazwyczaj ją nasilają

Leczenie momelotynibem będzie porównywane z danazolem, czyli lekiem zarejestrowanym jako potencjalna opcja leczenia u pacjentów ze zwłóknieniem szpiku i niedokrwistością. Jego mechanizm działania jest całkowicie inny niż momelotynibu i nie jest on inhibitorem kinaz JAK.

Czego można się spodziewać w związku z udziałem w badaniu?

Momelotynib to potencjalnie nowa terapia przeciw zwłóknieniu szpiku, która została już przebadana we wcześniejszych badaniach na grupie ponad 820 pacjentów ze zwłóknieniem szpiku. Pacjenci chcący wziąć udział w nowym badaniu klinicznym MOMENTUM najpierw będą musieli przejść okres przesiewowy, aby upewnić się, że kwalifikują się do udziału w badaniu.

Okres przesiewowy

Okres przesiewowy może potrwać do 6 tygodni przed podaniem pierwszej dawki leczenia. Poprosimy Cię o zgłoszenie się na wizytę, podczas której porozmawia z Tobą lekarz i personel pielęgniarski oraz upewnimy się, czy spełniasz wszystkie wymogi badania klinicznego MOMENTUM.

Okres leczenia badanym lekiem

Okres leczenia badanym lekiem składa się z dwóch faz. W pierwszej fazie, w ramach dawkowania badanego leku, będziesz przyjmować momelotynib albo danazol oraz niezawierające czynnej substancji placebo. Leki te można przyjmować doustnie w domu, codziennie przez 24 tygodnie.

W drugiej fazie, która rozpoczyna się po zakończeniu 24 tygodni przyjmowania badanego leku, otrzymasz możliwość kontynuowania leczenia z fazy pierwszej albo zamiany na momelotynib, w zależności od tego, do jakiego leczenia przydzielono Cię pierwotnie. Leczenie w drugiej fazie może trwać do 4 lat, jeżeli wspólnie z lekarzem będziecie uważać, że momelotynib jest w Twoim przypadku bezpieczny i przynosi korzyści lecznicze.

W pierwszym roku będziesz zgłaszać się do ośrodka co 4 tygodnie, a następnie co 3 miesiące.

Okres obserwacji kontrolnej

Poprosimy Cię o zgłoszenie się do ośrodka badawczego 30 dni po przyjęciu ostatniej dawki leku, a po tej wizycie będzie się z Tobą okresowo kontaktować personel badawczy.

Czy kwalifikuję się do udziału? Czy bliska mi osoba kwalifikuje się do udziału?

Do udziału w badaniu klinicznym MOMENTUM mogą kwalifikować się osoby, które:

Mają co najmniej 18 lat;

Mają zdiagnozowane zwłóknienie szpiku;

Przyjmują obecnie bądź przyjmowały w przeszłości zarejestrowany inhibitor kinaz JAK (w tym ruksolitynib lub fedratynib) w leczeniu zwłóknienia szpiku przez okres dłuższy niż 3 miesiące (albo więcej niż 28 dni, jeżeli podczas przyjmowania leku wystąpiły działania niepożądane dotyczące krwi);

Mają niedokrwistość oraz istotne nasilenie objawów – zgodnie z definicją podaną w protokole badania klinicznego.

Zanim można będzie przystąpić do badania klinicznego trzeba będzie spełnić szereg innych kryteriów. Wymogi te są znane lekarzowi i personelowi pielęgniarskiemu i będziesz mógł/mogła je z nimi omówić.

Jakich potencjalnych korzyści mogę się spodziewać w związku z udziałem w tym badaniu klinicznym?

Chociaż we wcześniejszych badaniach momelotynib przyjmowało ponad 820 pacjentów, nie ma gwarancji, że udział w tym badaniu przyniesie Ci osobistą korzyść.

Badania kliniczne, takie jak to pomagają ustalić, czy dany lek jest przydatny w leczeniu choroby. Biorąc udział w badaniu, możesz odnieść korzyści, jeśli okaże się, że momelotynib lub danazol są skuteczne w leczeniu objawów zwłóknienia szpiku, zmniejszają niedokrwistość lub zmniejszają rozmiar powiększonej śledziony. Nie spodziewamy się, że badane leki całkowicie wyleczą zwłóknienie szpiku i nie będziesz wymagać dalszego leczenia

Korzyścią będzie też uważne lekarskie monitorowanie Twojego stanu zdrowia na podstawie badań krwi i innych ocen wykonywanych podczas wizyt w ośrodku badawczym. Twój udział w badaniu może także przynieść korzyści społeczeństwu, naukowcom, lekarzom, sponsorowi badania, firmie Sierra Oncology lub innym firmom opracowującym leczenie przeciw zwłóknieniu szpiku, ponieważ pozwoli wzbogacić wiedzę i zebrać więcej informacji na temat leczenia Twojej choroby i potencjalnie pomoże w uzyskaniu zgody na wprowadzenie momelotynibu do szerszego stosowania.

Sprawdź, czy Ty lub bliska Ci osoba kwalifikuje się do udziału

Najczęściej zadawane pytania

Czym jest lek eksperymentalny?

Badany lek to substancja, która znajduje się w fazie laboratoryjnych i klinicznych badań prowadzonych przez naukowców i lekarzy w celach badawczych, ale nie została ona jeszcze zatwierdzona do wprowadzenia do obrotu komercyjnego. Badania kliniczne oceniają bezpieczeństwo i skuteczność leku eksperymentalnego, a także na ile jego działanie pozwala zaspokoić potrzeby lecznicze związane z chorobą.

W jaki sposób w badaniach klinicznych ocenia się nowe leki eksperymentalne?

Badania naukowe są starannie opracowane aby umożliwić ocenę leków eksperymentalnych. Przygotowywane są konkretne kryteria, na podstawie których określa się, czy osoba kwalifikuje się do udziału w badaniu. Trzeba także konsekwentnie przestrzegać schematu dawkowania leku i zgłaszać się na zaplanowane wizyty w ośrodku, a także poddać się ocenom i testom medycznym/behawioralnym. W ciągu całego procesu będzie z Tobą ściśle współpracować zespół złożony z koordynatorów badania, pielęgniarek i lekarzy, którzy będą monitorować wszelkie objawy lub zachodzące zmiany oraz gromadzić informacje na temat Twojego samopoczucia i reakcji na leczenie. Informacje zebrane w trakcie badania są starannie przeglądane, weryfikowane i analizowane w celu określenia zagrożeń i korzyści związanych z badanym lekiem. Zasadniczo, aby uzyskać zgodę na wprowadzenie leku eksperymentalnego do obrotu potrzebne są pomyślne wyniki z więcej niż jednego badania.

W jaki sposób w czasie mojego udziału w badaniu klinicznym chronione będą moje prawa i bezpieczeństwo jako uczestnika?

Twoje prawa, samopoczucie i bezpieczeństwo mają największe znaczenie dla personelu badania klinicznego, zarówno podczas badania jak i po jego zakończeniu. Personel wyjaśni Ci wszystkie aspekty badania i odpowie na wszelkie ewentualne pytania. Wszystkie badania kliniczne muszą być prowadzone zgodnie ze ścisłymi wytycznymi dotyczącymi sposobu traktowania uczestników. Badanie zostało ocenione i zatwierdzone przez komisję bioetyczną i/lub instytucję nadzorującą ochronę zdrowia, która jest niezależnym organem powołanym do ochrony osób biorących udział w badaniach klinicznych.

Czy mogę opuścić badanie kliniczne przed jego zakończeniem?

Ważne jest, aby pozostać w badaniu klinicznym przez cały czas jego trwania, ale masz prawo do jego opuszczenia w dowolnym momencie i z dowolnego powodu. Jeżeli zdecydujesz się wycofać z badania, należy najpierw porozmawiać z lekarzem prowadzącym badanie, aby ustalić, jak może to wpłynąć na Twoje zdrowie i jakie inne opcje leczenia są dostępne

Czy otrzymam wynagrodzenie?

Nie otrzymasz wynagrodzenia za udział w tym badaniu. Możesz otrzymać zwrot uzasadnionych kosztów dojazdu na wizytę w ramach badania. Szczegółowe wyjaśnienia przekaże Ci członek zespołu prowadzącego badanie kliniczne.

W jaki sposób mogę uzyskać więcej informacji na temat leku eksperymentalnego oraz tego badania klinicznego?

Dodatkowe informacje dotyczące tego eksperymentalnego leku i badania klinicznego można znaleźć pod adresem clinicaltrials.gov, na tej stronie internetowej lub na stronie sierraoncology.com.

Lokalizacja ośrodków w badaniu