У Вас диагностирован миелофиброз, и Вы принимаете одобренный ингибитор янус-киназы (JAK-ингибитор) для лечения этого заболевания?

Узнайте подробнее об участии в клиническом исследовании MOMENTUM для пациентов с миелофиброзом.

Что такое миелофиброз?

Миелофиброз (МФ) — это хроническое злокачественное заболевание крови, при котором в костном мозге образуется рубцовая ткань, что в конечном итоге нарушает выработку клеток крови.

Образование этой рубцовой ткани вызвано присутствием в костном мозге патологических стволовых клеток, которые слишком быстро делятся, что приводит к снижению функции костного мозга и воспалению, как в самом костном мозге, так и во всем организме. В результате прогрессирующего ухудшения функции костного мозга у пациентов часто усиливается анемия и с течением времени повышается зависимость от частых переливаний крови. Кроме того, селезенка пытается компенсировать плохую выработку клеток крови, и это вызывает ее увеличение (спленомегалию). Увеличенная селезенка может вызывать дискомфорт, боль, утомляемость и снижение аппетита в дополнение к тем симптомам, которые связаны с хроническим воспалением, низким количеством вырабатываемых клеток крови и тяжестью заболевания.

Миелофиброз, классифицируемый как миелопролиферативное новообразование (МПН), может развиваться самостоятельно или в результате прогрессирования истинной полицитемии (пост-ИП МФ), или эссенциальной тромбоцитемии (пост-ЭТ МФ).

Три основных пути воздействия миелофиброза на людей

Внешне многие люди с миелофиброзом выглядят так же, как их здоровые друзья или родственники. Однако внутри пациенты часто испытывают:

Нарушение выработки клеток крови:

пониженное количество эритроцитов (анемия), лейкоцитов (лейкопения) и тромбоцитов (тромбоцитопения).

Системные симптомы:

слабость/повышенная утомляемость, ночная потливость, зуд, боль в костях, пассивность, проблемы с концентрацией внимания и уменьшение веса.

Увеличение селезенки (спленомегалия):

боль в животе, чувство быстрого насыщения, вздутие живота и повышенное давление в сосудистой системе печени.

Частые признаки и симптомы миелофиброза могут включать следующее:

Анемия, в том числе потребность в переливаниях крови;

Увеличенная селезенка, а также иногда печень или другие органы;

Повышенная утомляемость, слабость или одышка при незначительной нагрузке;

Ощущение полноты, дискомфорт или боль в левой верхней области живота;

Повышенная температура;

Ночная потливость;

Боль в костях;

Зуд (прурит);

Склонность к кровотечениям или образованию кровоподтеков;

Подверженность инфекциям;

Спутанность или затуманенность сознания.

Дополнительные ресурсы:

более подробная информация о миелофиброзе доступна через Фонд исследования МПН

О клиническом исследовании MOMENTUM для пациентов с миелофиброзом

В клиническом исследовании MOMENTUM для пациентов с миелофиброзом будет проводиться оценка эффективности и безопасности исследуемого препарата момелотиниб в сравнении с другим препаратом (даназол) при лечении миелофиброза. Пациенты, принимающие участие в исследовании (в общей сложности 180 человек), будут случайным образом распределены для получения момелотиниба (120 пациентов) и даназола (60 пациентов).

Момелотиниб — это лекарственный препарат, принадлежащий к группе ингибиторов янус-киназы (или JAK-ингибитор) и разработанный для решения трех основных проблем миелофиброза: наличия изнуряющих симптомов; анемии (низкое содержание эритроцитов) или низкого содержания других форменных элементов крови; и увеличенной селезенки. Поскольку момелотиниб ингибирует ферменты семейства JAK и другой целевой фермент, участвующий в вырабатывании эритроцитов (ACVR1), он может оказаться эффективным при лечении симптомов миелофиброза и увеличенной селезенки, одновременно повышая количество эритроцитов и облегчая анемию. Этот профиль отличает момелотиниб от других доступных в настоящее время JAK-ингибиторов, которые не лечат и обычно усиливают анемию.

Лечение момелотинибом будет сравниваться с лечением даназолом, который представляет собой препарат, зарегистрированный в качестве потенциального варианта терапии для пациентов с миелофиброзом и анемией. Механизм действия этого препарата абсолютно не похож на действие момелотиниба, и это не JAK-ингибитор.

Чего следует ожидать от участия?

Момелотниниб — это потенциально новый вид лечения миелофиброза, исследование которого уже проводилось у более чем 820 пациентов с миелофиброзом в предшествующих исследованиях. Пациентам, желающим принять участие в новом клиническом исследовании MOMENTUM, сначала потребуется пройти период скрининга, чтобы убедиться, что они подходят для включения в исследование.

Период скрининга

Период скрининга может продолжаться в течение максимум 6 недель до получения первой дозы лечения. Вас попросят прийти на визит, чтобы побеседовать с Вашим врачом и медсестрами и убедиться, что Вы отвечаете всем требованиям для участия в клиническом исследовании MOMENTUM.

Период лечения исследуемым препаратом

Период лечения исследуемым препаратом состоит из двух фаз. Во время первой фазы Вы будете получать момелотиниб или даназол вместе с неактивным плацебо в соответствии со схемой приема исследуемого препарата. Эти лекарственные препараты можно принимать внутрь дома в течение 24 недель ежедневно.

Во время второй фазы, которая начинается после того, как Вы принимали исследуемый препарат в течение 24 недель, Вам предложат продолжить Ваше лечение из первой фазы или перейти на момелотиниб в зависимости от того, какое лечение Вам назначили первоначально. Лечение во второй фазе может продолжаться максимум 4 года, если Вы и Ваш врач считаете, что момелотиниб для Вас безопасен и Вы получаете пользу от лечения.

В течение первого года Вы будете посещать исследовательский центр каждые 4 недели, а затем каждые 3 месяца.

Период последующего наблюдения

Вас попросят прийти в исследовательский центр через 30 дней после получения последней дозы лечения, а после этого с Вами будет периодически связываться исследовательский персонал.

Соответствую ли я критериям отбора? Соответствует ли близкий мне человек критериям отбора?

Вы или кто-то, кого Вы знаете, можете отвечать критериям отбора для участия в клиническом исследовании MOMENTUM при выполнении следующих условий:

Возраст 18 лет и старше

Установленный диагноз «миелофиброз»

Лечение зарегистрированным JAK-ингибитором (включая руксолитиниб или федратиниб) по поводу миелофиброза в настоящее время или ранее в течение более 3 месяцев (или более 28 дней при наличии побочных эффектов, связанных с кровью, во время лечения препаратом)

Наличие анемии И значительная отягощенность симптомами в соответствии с определением, используемым в протоколе клинического исследования.

Должен быть выполнен ряд других критериев, чтобы можно было принять участие в клиническом исследовании. Ваш врач и медсестры будут знать эти требования и смогут обсудить их с Вами.

Какую возможную пользу могу я ожидать от своего участия в этом клиническом исследовании?

Хотя более 820 пациентов с миелофиброзом получали момелотиниб в проведенных ранее исследованиях, нельзя гарантировать, что Вы лично получите пользу от участия в этом исследовании.

Клинические исследования, подобные этому, проводятся для того, чтобы определить, полезен ли препарат при лечении какого-либо заболевания. Принимая участие в данном исследовании, Вы можете получить пользу, если момелотиниб или даназол окажутся эффективными при лечении симптомов миелофиброза, улучшая состояние Вашей анемии или уменьшая размер Вашей увеличенной селезенки. Не ожидается, что исследуемые препараты полностью вылечат Вас от миелофиброза и дальнейшее лечение не потребуется.

Вы также можете получить пользу от тщательного медицинского наблюдения за Вашим заболеванием за счет выполнения анализов крови и других обследований во время визитов в клинику. И наконец, Ваше участие в исследовании может принести пользу обществу, ученым, врачам, спонсору исследования (компании Sierra Oncology) или другим компаниям, которые разрабатывают препараты для лечения миелофиброза, благодаря получению расширенных знаний и информации о лечении Вашего заболевания, а также, возможно, поможет при регистрации момелотиниба для более широкого использования.

Проверьте, соответствуете ли Вы или Ваш близкий человек критериям участия

Часто задаваемые вопросы

Что такое исследуемый лекарственный препарат?

Исследуемый лекарственный препарат испытывается в лаборатории и в клинических исследованиях учеными и врачами в научных целях, но еще не одобрен для коммерческой продажи. В клиническом исследовании проверяется безопасность и эффективность исследуемого лекарственного препарата, а также насколько эффективно его применение для удовлетворения терапевтических потребностей, связанных с заболеванием.

Как новые исследуемые препараты оцениваются в клиническом исследовании?

Научные исследования специально предназначены для оценки исследуемых препаратов. Разрабатываются специальные критерии, чтобы определить, отвечаете ли Вы критериям отбора для участия в исследовании. Вы должны соблюдать постоянный график приема препарата и совершать запланированные визиты в клинику. Вы будете проходить медицинские/поведенческие обследования и оценки. Группа координаторов исследования, медсестер и врачей тесно работает с Вами в процессе исследования для наблюдения за любыми симптомами или изменениями, а также для сбора информации о том, как Вы себя чувствуете и реагируете на лечение.

Собранная в ходе исследования информация тщательно просматривается, проверяется и анализируется, чтобы определить риски и пользу исследуемого препарата. Как правило, необходимо получить благоприятные результаты более чем в одном исследовании до того, как исследуемый препарат может быть одобрен для продажи населению.

Как защищаются мои права и безопасность как участника во время клинического исследования?

Ваши права, благополучие и безопасность имеют первостепенное значение для персонала клинического исследования, как во время проведения исследования, так и после его окончания. Персонал объяснит Вам все аспекты исследования и ответит на любые вопросы, которые у Вас могут быть. Лечение участников всех клинических исследований проводится в соответствии со строгими требованиями. Исследование было проверено и одобрено этическим комитетом и/или экспертным советом медицинского учреждения, которые представляют собой независимые органы, созданные для защиты людей, принимающих участие в медицинском исследовании.

Могу ли я выйти из клинического исследования до его окончания?

Важно оставаться в клиническом исследовании в течение всего его продолжения, однако у Вас есть право выйти из исследования в любое время и по любой причине. Если Вы решите выйти из исследования, не забудьте сначала обсудить с врачом-исследователем, как это может сказаться на Вашем здоровье, а также другие доступные варианты лечения.

Будет ли предоставлена компенсация?

Вам не заплатят за участие в этом исследовании. Вы можете получить возмещение обоснованных транспортных расходов для посещения визитов исследования. Сотрудник группы клинического исследования даст Вам подробные объяснения по этому поводу.

Где я могу узнать подробнее об исследуемом препарате и об этом клиническом исследовании?

Дополнительную информацию об этом исследуемом препарате и клиническом исследовании можно найти на веб-сайте clinicaltrials.gov, на этом веб-сайте или на веб-сайте sierraoncology.com.

Места проведения исследования