您是否已被診斷患有骨髓纖維化,並使用已核准的 JAK 抑制劑治療?

瞭解更多有關參與骨髓纖維化患者的 MOMENTUM 臨床試驗。

什麼是骨髓纖維化?

骨髓纖維化 (MF) 是一種慢性血癌,在骨髓中形成瘢痕組織,最終會損傷血球的生成。

瘢痕組織是骨髓中異常血幹細胞所造成的,分裂速度過快,導致骨髓功能減退和骨髓內與全身發炎。由於進行性骨髓衰竭的結果,患者通常會逐漸貧血,且隨時間依賴頻繁輸血。此外,脾臟試圖彌補血球生成不良的情況,導致腫大(稱為脾腫大)。脾臟腫大本身可能造成不適、疼痛、疲倦,以及食慾減退,增加因慢性發炎、血球生成低落和疾病負擔引起的症狀。

分類為骨髓增生性腫瘤 (MPN),骨髓纖維化可自行發生,或由真性多紅血球症(post-PV-MF) 或原發性血小板增多症 (post-ET-MF) 惡化而產生。

3 種骨髓纖維化影響人們的主要方式

從外部來看,許多骨髓纖維化患者看起來與健康的朋友和家人相同。但是在內部,患者經常出現以下情況:

血球生成受損:

紅血球減少(貧血)、白血球減少(白血球減少症)和血小板減少(血小板減少症)

全身症狀:

疲倦/疲累、夜間盜汗、搔癢、骨痛、無活動、注意力無法集中的問題和體重減輕

脾臟腫大(脾腫大):

腹痛、提早感到飽食、脹氣和肝臟血管高壓

骨髓纖維化的一般常見徵兆和症狀可能包括:

貧血,包括需要輸血

脾臟腫大,偶爾有肝臟或其他器官腫大

疲倦、虛弱、輕度勞動時氣喘吁吁

左上側腹部部位有飽脹感、不適或疼痛

發燒

夜間盜汗

骨骼疼痛

搔癢(搔癢)

容易出血或淤青

易於感染

影像模糊或「腦霧現象」

其他資源:

有關骨髓纖維化的進一步資訊,可於 MPN 研究基金會取得。

關於骨髓纖維化患者的 MOMENTUM 臨床試驗

骨髓纖維化患者的 MOMENTUM 臨床試驗將評估試驗性藥物 momelotinib 相較於另一種藥物(danazol),在治療骨髓纖維化時的有效性和安全性。參與臨床試驗的患者將隨機分配,以使 120 名患者接受 momelotinib,60 名患者接受 danazol,總共 180 名患者。

Momelotinib 是一種稱為 Janus 激酶(或 JAK)抑制劑的藥物,旨在解決骨髓纖維化的三大主要問題,包括使症狀衰減;貧血(紅血球計數低下),或其他低血球計數;以及脾臟腫大。由於 momelotinib 抑制了JAK 酵素和其他參與紅血球生成的酵素目標(稱為 ACVR1),因此可治療骨髓纖維化症狀和脾臟腫大,同時也增加紅血球數量,改善貧血。

Momelotinib 治療將與 danazol 相比較,danazol 是一種作為貧血性骨髓纖維化患者的潛在性治療選擇的藥品。它與 momelotinib 的作用方式完全不同,並非 JAK 抑制劑。

參與會有什麼事情發生?

Momelotinib 是一種潛在骨髓纖維化新療法,已在早期研究中對超過 820 名骨髓纖維化患者進行研究。希望參與新的 MOMENTUM 臨床試驗的患者將先通過篩選期間,以確保其適合進入本試驗。

篩選期

篩選期可能在第一劑治療前持續最長 6 週。將請您前來進行一次就診,以與您的醫師和護理人員討論,並確保您符合 MOMENTUM 臨床試驗的所有要求。

試驗藥品治療期

試驗藥品治療期包含兩階段。在第一階段,您將接受 momelotinib 或 danazol 以及活性安慰劑,作為試驗藥品用藥的一部分。這些藥物可每天在家口服,為期共 24 週。

在第二階段,在您已服用試驗藥品達 24 週之後,將會提供您維持第一階段治療或轉換至 momelotinib,具體取決於您原本被分配到的治療。如果您和您的醫生認為 momelotinib 對您安全,且您將從治療中獲益,第二階段的治療可持續長達 4 年。

在第一年內,您將每 4 週前往試驗中心回診一次,之後每 3 個月回診一次。

追蹤期

將請您在最後一劑治療後 30 天內返回試驗中心,之後試驗人員將定期與您聯絡。

我是否符合資格? 我的摯愛是否符合資格?

如果您或您認識的人具有下列條件,則可能符合參與 MOMENTUM 臨床試驗的資格:

年滿 20 歲或以上

已被診斷為骨髓纖維化

因骨髓纖維化目前正在接受或曾經接受過已核准,治療期間超過 3 個月(如果在藥物治療期間出現血液相關副作用,則超過 28 天)的 JAK 抑制劑(包括 ruxolitinib 或 fedratinib)

貧血,且依據臨床試驗計畫書所使用之定義而有顯著症狀負荷

在您/他們參與臨床試驗之前,必須符合許多其他標準。您的醫師和護理人員將熟悉這些要求,並且將能與您討論這些要求。

參與本臨床試驗可能會有哪些益處?

儘管已有超過 820 名骨髓纖維化患者在早期研究中接受 momelotinib,但並無保證您將從參與本試驗獲得個人利益。

臨床試驗是判斷藥物是否有助於治療疾病的方法。如果 momelotinib 或 danazol 能有效治療骨髓纖維化症狀、改善您的貧血或減少您腫大的脾臟大小,則您可能會因參與本試驗而獲益。預期試驗藥物不會治癒您的骨髓纖維化,因此您可能仍需要進一步治療。

您也將在診所就診期間,透過血液檢測和其他評估進行密切的醫療監測您的健康狀況而獲益。最後,您參與本試驗可能會使試驗社群、科學家、醫師、試驗委託者、Sierra Oncology 或其他正在發展骨髓纖維化治療的公司受益,提供更多有關您疾病治療的知識和資訊,以及可能幫助 momelotinib 獲得更廣泛地使用核准。

看看您或是摯愛是否符合資格

常見問答集

什麼是試驗性藥物?

試驗性藥物在實驗室和臨床試驗中由科學家和醫師進行研究目的的測試,但尚未核准用於商業銷售。臨床試驗也會測試一種試驗性藥物的安全性和療效,以及它對疾病的治療需求有多少作用。

臨床研究試驗如何評估新的試驗性藥物?

研究試驗是設計來評估試驗性藥物的。研發的特定標準是以確定您是否符合參與資格,您必須遵循一致的藥物劑量療方並參加排定的診間就診,並且您將接受醫療/行為檢測和評估。研究助理、護士和醫師團隊會在整個過程中密切配合您監測任何症狀或變化,並收集有關您的感受和對治療的反應。在試驗過程中收集的資訊經過仔細審查、驗證與分析,以確定試驗性藥物的風險和益處。一般而言,在試驗性藥物獲准出售給大眾之前,需要多項試驗的有利結果判定。

在臨床試驗期間,作為參與者的我的權利和安全性將如何受到保護?

您的權利、健康福祉和安全性對臨床試驗人員在試驗期間及之後至關重要。工作人員將向您解釋試驗的所有層面,並回答您可能有的任何問題。在如何對待試驗參與者的方面,所有臨床試驗皆遵循嚴格的指導。本試驗已經由倫理委員會和/或人體試驗委員會審查並核准,這些獨立單位為保護參與醫學研究的人士所設立的獨立機構。

我可以在結束之前退出臨床試驗嗎?

請務必在整個期間持續留在臨床試驗中,但您有權隨時因任何原因退出。如果您決定退出試驗,請確保您先與試驗醫師討論,以確定它可能如何影響您的健康,以及可以使用哪些其他治療方案。

是否將提供補償?

您將不會因參與本試驗而獲得酬勞。您可獲得參加試驗回診的合理交通費補貼。臨床試驗團隊的一位成員將會向您詳細說明。

我如何更加瞭解試驗性藥物和本臨床試驗?

有關此試驗性藥物和臨床試驗的其他資訊,可在:clinicaltrials.gov、在本網站上或 sierraoncology.com 找到。

試驗地點